泰它西普治疗系统性红斑狼疮纳入2021版最新医保目录！

新药Ngenla（somatrogon）治疗儿童生长激素缺乏症的疗效和安全性

西达基奥仑赛Carvykti治疗复发或难治性多发性骨髓瘤效果明显吗？

吡仑帕奈Fycompa治疗国内儿童癫痫，医保可以报销吗？

Enhertu治疗HER2低表达乳腺癌3期临床效果，Enhertu已获批适应症有什么？

达必妥都能治疗哪些疾病？在中国上市了吗？

　　2021年新版国家医保药品目录中，尼拉帕利也被正式纳入，用于铂敏感的复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者在含铂化疗达到完全缓解或部分缓解后的维持治疗。随着各地区医保政策的落地，铂敏感复发卵巢癌患者的每月自付治疗费用可以降至两三千元这一更多家庭可承受的区间，极大减轻了患者和家庭的经济负担，从而让更多患者看到希望。　　最近，一项研究评估了PARP抑制剂尼拉帕利（Niraparib）用于携带gBRCAmut的晚期乳腺癌的活性。　　BRAVO是一项随机、开放标签的3期试验，招募了携带gBRCAmut、HER2阴性的、既往治疗≤2

　　2020年第62届美国血液学会年会（ASH）于12月5-8日召开。此次会议上，罗氏公布了来自4项关键HAVEN研究（HAVEN
1-4）中401例A型血友病患者（包括儿童、青少年、成人）的汇总三年随访数据的新分析结果。　　此次分析包括401例体内存在和不存在因子VIII抑制剂的A型血友病患者的汇总数据，这些患者来自4项关键的HAVEN研究（HAVEN
1，n=113；HAVEN 2，n=88；HAVEN 3，n=152；HAVEN 4，n=48），中位持续有效期为120.4周。　　Hemlibra在整个研究期间保持了较低的治疗出血率，在整个评估期间，基于模型的年化出血率（ABR）保持在较低水平，

　　癌是发病率和死亡率增长最快，对人群健康和生命威胁最大的恶性肿瘤之一。近50年来许多国家都报道肺癌的发病率和死亡率均明显增高，男性肺癌发病率和死亡率均占所有恶性肿瘤的第一位，女性发病率占第二位，死亡率占第二位。很多患者到了晚期，不想化疗，下面这个临床试验项目您不妨看一下，看看是否有机会入组免费用药！　　（贝伐单抗类似物）（PD1抑制剂）　　一/二代EGFR-TKI治疗失败的晚期非鳞非小细胞肺癌。　　初步入组标准：　　1.18-75岁，ECOG0-1分；　　2.EGFR-TKI治疗失败：a.一/二代TKI靶向治疗后T790M阴性；　　3.既往未接

　　Vimpat是一种新型N-甲基-D-天门冬氨酸（NMDA）受体甘氨酸位点结合拮抗剂，属于新一类的功能化氨基酸，是具有全新双重作用机制的抗惊厥药物。与其他的抗癫痫药物相比，Vimpat具有调节钠离子通道的活性，钠离子通道在调节神经系统活性、促进神经细胞之间传导具有非常重要的功能。Vimpat选择性作用于慢失活钠通道、延长钠通道失活状态时间，能够更加有效抵减少钠离子内流，降低神经元的兴奋性，达到治疗癫痫的目的。　　在中国，Vimpat（维派特，拉考沙胺片）于2018年12月初获得批准，作为一种辅助治疗药物，用于16岁及以上青少年和成人癫

　　近日，在欧洲医学肿瘤学会（ESMO）2020亚洲虚拟大会上公布了抗癌药Lenvima（仑伐替尼）治疗放射性碘（RAI）难治性分化型甲状腺癌（DTC）II期临床研究Study
211（NCT02702388）的结果。　　该研究比较了Lenvima 2种起始剂量（18mg vs 24mg，每日一次）的疗效和安全性。　　结果显示，在RAI难治性DTC患者中，采用治疗第24周的客观缓解率（ORR）评价，与美国FDA批准的起始剂量（24mg）相比，较低的起始剂量（18mg）没有达到非劣效性阈值。该研究的数据支持选择24mg作为RAI难治性DTC患者的适合起始剂量。　　甲状腺癌是最常见的内分泌恶

　　近日，欧盟委员会（EC）已批准Supemtek（4价重组流感疫苗），用于18岁及以上成人，预防流感。　　Supemtek是目前欧盟批准的第一种也是唯一一种重组流感疫苗，含有比基于鸡蛋和基于细胞的标准剂量疫苗多3倍的抗原。抗原数量的增加和重组技术的使用提高了对抗流感的保护能力，尤其是在50岁及以上的老年人群中。　　3期疗效试验表明，与标准剂量的基于鸡蛋的四价流感疫苗相比，Supemtek针对流感的保护能力有所提高，将50岁及以上成年人群患流感的风险额外降低了30%。　　在全球范围内，每年与流感相关的死亡人数在29-65万，医院的负担约为

　　骨转移通常由于癌细胞从原发肿瘤转移至骨组织引起。骨组织是第三大常见癌细胞转移部位，位列肺部和肝脏之后。尽管所有肿瘤均可能扩散并转移至骨组织，前列腺癌和乳腺癌是最常见引起骨转移的肿瘤类别，占所有病例七成。溶骨性病变是骨转移的一种，具有损害正常骨组织的特点，多达九成的多发性骨髓瘤患者在患病期间会出现溶骨性病变。　　近日，国家药品监督管理局（NMPA）批准安加维®（Xgeva®，通用名：denosumab，地舒单抗注射液），用于预防实体瘤骨转移及多发性骨髓瘤（MM）引起的骨骼相关事件（SRE）。　　安加维®在

　　近日，欧盟委员会（EC）已批准抗癫痫药Fycompa（卫克泰®，通用名：perampanel，吡仑帕奈）扩大适用人群：　　（1）作为辅助疗法治疗部分发作性癫痫（POS，有或无有或无继发性全身性癫痫发作）的患者，年龄范围从12岁及以上扩大至4岁及以上；　　（2）作为辅助疗法治疗原发性全面强直阵挛癫痫（PGTCS）的患者，年龄范围从12岁及以上扩大至7岁及以上。　　今年10月中旬，中国国家药品监督管理局（NMPA）受理了Fycompa的2份补充新药申请（sNDA）：　　（1）作为一种单药疗法，治疗部分发作性癫痫；　　（2）儿科适应症：用于治疗≥4

　　前列腺癌是全球男性第2大常见的肿瘤类型，大约有1/9的男性在其一生中会被诊断为前列腺癌，2018年全球大约有130万例新确诊患者。美国2019年预计将会有17.465万例患者被确诊为前列腺癌。在中国，前列腺癌是男性最常见的泌尿生殖系统癌症，发病率大约为9.8/10万人。　　恩杂鲁胺2019年11月份中国上市的新药。　　相比于阿比特龙，恩杂鲁胺是一种更新的雄激素受体抑制剂，能够竞争性地抑制雄激素与受体的结合，并且能抑制雄激素受体的核转运以及该受体与DNA
的相互作用。　　恩杂鲁胺是FDA批准的第一个既用于转移性又用于非转移性去势抵

　　在全球范围内，卒中是致残和死亡的首要原因。　　近日，美国FDA批准抗凝血剂Brilinta（ticagrelor，替卡格雷）一个新的适应症，联合阿司匹林，用于治疗发生急性缺血性卒中或高危短暂性脑缺血发作（TIA）的患者，降低后续卒中风险。　　此次批准基于心血管预后III期THALES试验的结果。该试验表明，在发生急性缺血性卒中或TIA后24小时内启动治疗，与单用阿司匹林相比，Brilinta（90mg，每日2次）联合阿司匹林持续治疗30天，使卒中和死亡的主要复合终点风险在统计学上显著降低。　　Brilinta联合阿司匹林治疗组的严重出血事件风险为0.5%，

　　AS是一种慢性炎症性疾病，在成年早期影响男性和女性。首次症状通常发生在30岁之前，很少在45岁以后出现。AS的症状包括背部和臀部疼痛和僵硬。随着时间的推移，一些患者可能会出现脊柱椎骨融合。AS会给患者带来严重的慢性疼痛，并对健康相关生活质量产生负面影响。　　近日，一项评估口服JAK抑制剂Xeljanz（托法替尼）治疗活动性强直性脊柱炎（AS）成人患者一项III期临床研究（A3921120）的阳性结果。　　数据显示，依据国际脊柱关节炎协会评估标准（ASAS），在治疗第16周，与安慰剂相比，Xeljanz达到了主要终点（ASAS20应答）和关键次

　　中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准XTANDI®（恩杂鲁胺软胶囊）治疗具有转移风险的非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）。这是恩杂鲁胺在中国的第二个获批准的适应症，先前已被批准用于雄激素剥夺治疗（ADT）失败后无症状或轻度症状的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。　　该批准是基于PROSPER试验的结果，该试验是一项双盲、安慰剂对照的III期试验，该试验评估了了恩杂鲁胺联合ADT与安慰剂联合ADT治疗nmCRPC患者的有效性和安全性。　　PROSPER研究达到了无转移生存（MFS）的主要终点，接受恩杂鲁胺联合ADT的男性患者的

　　囊性纤维化（CF）是一种罕见的、缩短生命的遗传病，影响全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病，影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，导致呼吸困难及反复感染。　　在美国和欧盟，Kalydeco之前已被批准，用于治疗≥6个月的CF患者。　　今年9月获得批准，Kalydeco用于治疗

　　近日，欧盟委员会（EC）已批准Lynparza（利普卓，奥拉帕利片）联合贝伐单抗一线维持治疗同源重组缺陷（HRD）阳性晚期卵巢癌成人患者，具体为：完成一线含铂化疗联合贝伐单抗治疗后病情处于缓解（完全缓解或部分缓解）、由BRCA1/2突变和/或基因组不稳定性（genomic
instability）所定义的HRD阳性的晚期卵巢癌（上皮性卵巢癌、输卵管癌、原发性腹膜癌）成人患者。　　此次批准，基于III期PAOLA-1研究中HRD阳性肿瘤患者的生物标记物亚组（n=387）分析数据。PAOLA-1是一项双盲研究，在接受含铂化疗和贝伐单抗一线治疗病情获得完全缓解或