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RNAi疗法givosiran获批治疗急性肝卟啉症AHP【海得康】

时间:2019-08-08     作者:海得康医学编辑刘晓曦【原创】   阅读

  Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业,该公司药物Onpattro(patisiran)于2018年8月获美国和欧盟批准,用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准,使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。

  近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理另一款RNAi药物givosiran治疗急性肝卟啉症(AHP)的新药申请(NDA)并授予了优先审查,其审查周期将由标准的10个月缩短至6个月。FDA将在2020年2月4日作出审查决定。之前,FDA已授予givosiran突破性药物资格和孤儿药资格。

  在欧盟,Alnylam公司于7月初向欧洲药品管理局(EMA)提交了givosiran的营销授权申请(MAA),该药之前已被授予优先药物资格(PRIME)、孤儿药资格、加速评估资格,其中加速评估意味着一旦MAA获EMA受理,其审查时间将由210天缩短至150天。

  AHP患者经常会遭受慢性疼痛和无法忍受的、致衰性的疾病发作,可用的治疗方案有限。givosiran有潜力成为AHP患者的一款变革性药物。givosiran是一种皮下注射RNAi疗法,靶向氨基乙酰丙酸合成酶1(ALAS1),开发用于治疗急性肝卟啉症(AHP)。该药每月给药一次,可持续显著降低诱导的肝脏ALAS1水平,从而将神经毒性血红素中间产物氨基乙酰丙酸(ALA)和胆色素原(PBG)降低至正常水平。通过减少这些中间产物的积累,givosiran有潜力预防或减少严重和危及生命的AHP发作的发生,控制慢性症状,并减轻疾病负担。givosiran采用Alnylam公司的增强稳定化学ESC-GalNAc共轭技术,该技术可使皮下给药具有更强的效力和持久性,并具有一个宽泛的治疗指数。

  givosiran NDA和MAA的提交,均基于III期临床研究ENVISION的积极数据。今年3月公布的数据,该研究达到了主要终点和多个次要终点。具体而言,与安慰剂相比,givosiran将复合卟啉病年发作率降低了74%,数据具有高度统计学显著差异(p<0.00000001),并在9个次要终点中的5个取得了统计学意义的显著结果(p<0.0001)。该研究中,givosiran具有令人鼓舞的安全性和耐受性特征,尤其是对于AHP这样一种医疗需求高度未满足的疾病。

  AHP患者会出现致衰性的、有时甚至危及生命的神经内脏攻击以及慢性疾病表现,这些表现会对其生活质量产生严重影响。来自ENVISION研究的结果证实givosiran在治疗该病方面具有强大的治疗益处。基于这些结果,如果获批,givosiran对于AHP患者及其家庭而言,将会成为一款变革性的药物。

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