1型糖尿病新药teplizumab获批，效果显著，在中国上市时间【海得康】

　　2019年8月初，Provention Bio宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予teplizumab（PRV-031）突破性药物资格（BTD），这是一种单克隆抗体，用于高危群体预防或延缓发生临床1型糖尿病（T1D）。

　　FDA授予teplizumab BTD，是基于TrialNet开展的“At-Risk”研究的临床数据。该研究评估了teplizumab用于高危群体预防或延缓发生临床1型糖尿病（T1D）的疗效和安全性。

　　结果显示，与安慰剂相比，单个为期2周（14天）疗程的teplizumab治疗显著推迟了高危儿童和成人临床T1D的发病和诊断时间，T1D发病率降低50%，发病中位时间推迟至少2年。这些数据清楚地显示，短期免疫治疗可以显著延缓T1D的临床发生，开发不需要连续治疗以影响自身免疫性疾病的免疫调节药物将是一个重大的模式转变。

　　根据“At-Risk”研究，teplizumab是第一个可显著延迟T1D临床发病的免疫调节剂，有望干预并从根本上改变高危群体的T1D进展！

　　ADA会上公布的这项“At-Risk”研究，共入组了76例年龄8-49岁的“高危”受试者，这些受试者存在2种或多种T1D自身抗体和异常的葡萄糖代谢（血糖异常）。72%的受试者年龄在18岁以下。研究中，这些受试者随机接受teplizumab或安慰剂治疗。

　　研究结果表明，在高危儿童和成人中，与安慰剂相比，单个14天疗程teplizumab治疗显著延迟了临床T1D的发病和诊断，延迟的中位时间为2年。具体为，安慰剂组受试者临床诊断T1D的中位时间刚刚超过24个月，相比之下，teplizumab组受试者临床诊断T1D的中位时间刚刚超过48个月（p=0.006）。在研究期间，安慰剂组有72%的患者出现临床糖尿病，teplizumab组仅为43%。研究中，teplizumab的耐受性良好，安全性数据与先前对新诊患者的研究一致。

　　用teplizumab来预防或显著延缓临床1型糖尿病发作至少2年时间。更重要的是，研究中约60%的受试者在一个疗程的teplizumab治疗后没有出现T1D，比例是安慰剂组的2倍。teplizumab是第一个显示可延迟T1D临床发病的免疫调节剂。

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