慢性粒细胞白血病能治愈吗？Iclusig帕纳替尼效果如何？在国内价格是多少【海得康】

　　慢性粒细胞白血病的主要特征是身体里面的粒细胞比正常人的粒细胞要多很多，脾脏也要大些。发病时，没有明显的症状，患者不易察觉。临床医学将白血病定义为一类造血干细胞恶性克隆性疾病。其最大的危害不仅仅是人体的血液功能丧失，还伴有许多的并发症。

　　白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病，临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。值得注意的是，白血病不是“病”，而是“癌”。比起白血病，民间的传统叫法 “血癌”更能概括它的本质，即血液与造血系统的恶性肿瘤。一般来说，白血病高发于儿童和老年，人群年龄分布呈双峰态势。据报道，我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第六位。

　　帕纳替尼（Ponatinib）是一种激酶抑制剂，目前主要适用于对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者的治疗。使用方法为，45 mg有或无食物口服每天1次，其疗效已经得到了大量临床研究的证实。

　　据一项2期研究结果，帕纳替尼治疗大部分新诊断慢性期CML的患者可以产生完全细胞遗传学缓解。然而这个药物血管的不良反应风险表明应首先考虑用其它药物进行一线治疗。

　　这项新试验是一项单臂，2期试验，试验纳入早期（<6个月）诊断为慢性期CML患者。中位年龄是48岁，并且57%的患者是男性。43名患者初始剂量为45mg/d，但由于药物耐受问题和2013年10月6日由于血管并发症被美国FDA警告，帕纳替尼剂量被降至30mg/d或者15mg/d。共有46名可评估的患者，并且第6个月时其中43名（94%）达到完全细胞遗传学缓解（CCyR）。在12个月时，26/27（96%）名患者达到CCyR；在18个月时，20/21（95%）名患者达到CCyR。在6个月时，83%的患者发生了主要分子学缓解。

　　帕纳替尼最常见的不良反应是皮肤毒性（69%）和脂肪酶水平升高（63%）。心血管事件——主要是高血压——发生在25名（49%）患者中。29%的患者发生了3-4级骨髓抑制。3名患者发生了血管闭塞性疾病。1名患者发生了3级心肌梗死。整体来说，85%的患者需要中断治疗，88%的患者需要降低剂量。

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