托法替布治疗溃疡性结肠炎的效果怎么样？用法用量是多少？副作用有哪些？

　　溃疡性结肠炎（UC）是一种慢性、致残性结肠炎症，常规治疗目标是诱导并维持症状缓解。糖皮质激素使治疗UC的有效药物，通常在用药3天内症状可缓解。但激素具有明显的副作用，会增加身体多系统的损伤风险，不适合长期使用。因此，寻找安全有效，起效迅速、疗效持久的口服用药方案，对于UC的治疗具有重要意义。

　　托法替布(托法替尼)是一种口服小分子Janus激酶抑制剂，可用于治疗溃疡性结肠炎。之前两项III期的临床试验显示，使用托法替布（10 mg/次, 每日两次）的患者，在用药第8周表现出显著的Mayo评分改善（包括直肠出血和大便次数改善）。此外，为评估托法替布治疗UC的安全性，研究者启动了一项长期研究（OCTAVE），在52周维持治疗期间，安全性与其它人群相似。

　　研究共纳入1139名中度至重度活动性UC患者，这些患者先前使用激素、巯嘌呤或抗-TNF生物制剂不耐受或治疗失败。905例患者接受托法替布（10 mg, 每日两次）治疗，234例患者接受安慰剂治疗，持续8周。记录用药0-15天疾病情况，计算每日排便次数和Mayo直肠出血评分。结果显示，与对照组患者相比，UC患者接受托法替布治疗第3天时后，每日排便次数（P<0.01）和直肠出血（P <0.01）的改善更显著。

　　在用药第三天，使用托法替布的患者28.8％大便次数降低，32%直肠出血减少，显著高于对照组（17.9％和20.1％）。此外，无论是之前抗-TNF治疗失败、基线使用激素或不同CRP水平的UC患者，观察到托法替布效果都是一致的。总之，这项研究发现在接受托法替布诱导治疗的第3天，UC患者腹泻和直肠出血的症状明显改善，表明托法替布可在UC患者中快速起效。

　　美国FDA发布了关于溃疡性结肠炎患者每日两次，每次10毫克服用托法替尼会增加血栓形成和死亡风险的新警告。FDA还表示，批准使用托法替尼治疗溃疡性结肠炎将仅限于某些对某些其他药物没有反应或有严重副作用的患者。

　　使用托法替尼治疗期间和之后应该密切监测所有患者是否出现发生感染的症状和体征。如果患者出现严重感染、机会性感染或脓毒症，应该中断托法替尼给药。使用托法替尼治疗期间发生新发感染的患者应该进行适用于免疫功能低下患者的及时和完整的诊断性检测；应该开始适当的抗菌治疗，并且对患者进行密切监测。

托法替布仿制药孟加拉上市——Tofacinix缓释片

　　孟加拉碧康beacon制药也完成了托法替布的仿制，已获批上市。每盒零售价折合人民币500元左右，每盒30片，每月费用不足千元。　　

　　仿制药是指与商品名药在剂量、安全性和效力(不管如何服用)、质量、作用以及适应症上均相同的一种仿制品，上市前还会做等效性评价。在印度、孟加拉，政府制定了特殊的专利强制特许。当民众买不起高价的专利药时，无论专利保护期是否结束，都允许该药品直接被仿制。仿制药的上市，让更多的患者能吃得起药，治得起病，使更多普通家庭患者受益。

　　海得康是一站式海外就医咨询服务机构，详询海得康医学顾问：400-001-9769，或加微信：15600654560。患者可以通过海外就医的方式获取孟加拉碧康版托法替布仿制药。