卡博替尼治疗尤文肉瘤及骨肉瘤的效果及副作用，卡博替尼国内上市了吗？

　　尤文肉瘤及骨肉瘤是较为少见的恶性肿瘤，预后较差。卡博替尼治疗尤文肉瘤及骨肉瘤的疗效及安全性怎么样？

　　尤文肉瘤及骨肉瘤的治疗仍然极富临床挑战，患者的中位OS仅有12个月左右，目前尚无标准的治疗方案。既往研究显示，HFG/MET通路的激活可能导致肉瘤的进展。异常新生血管在骨肉瘤及尤文肉瘤的转移中发挥重要作用。74%的骨肉瘤患者表达VEGFA，且PFS在VEGFA阳性的患者较阴性的患者更差，在尤文肉瘤中同样有相似的发现。

　　卡博替尼是针对VEGFR2及MET的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，体内及体外研究均发现，该药可抑制骨肉瘤及尤文肉瘤的细胞生长。

　　符合入组标准的患者接受卡博替尼60mg/天(16周岁以下接受40mg/天的治疗剂量)，每28天一个治疗周期。治疗应当持续进行，直至疾病进展、不可耐受的毒性反应，患者撤销之情同意。

　　经过中位31.3个月的随访，尤文肉瘤组分别有8%和33%的患者仍然接受治疗和仍然存活，ORR为26%，49%的患者最佳疗效评估为稳定，其中38%的患者瘤体在稳定中有缩小；骨肉瘤组经过中位31.1个月的随访后，分别有7%和24%的患者仍然接受治疗和仍然存活，ORR为12%，62%的患者最佳疗效评估为稳定，其中33%的患者瘤体在稳定中有缩小。

　　尤文肉瘤组患者的PFS和OS分别为4.4个月和10.2个月，6个月、12个月和24个月的无进展率分别为33%、18%和5%，OS率分别为84%、48%和14%。肿瘤有代谢反应的患者比例为42%，评估为部分代谢反应、稳定代谢反应和进展代谢反应的患者，其PFS分别为5.4个月、4.2个月和2.7个月；骨肉瘤组患者的PFS和OS分别为6.7个月和10.6个月， 6个月、12个月和24个月的无进展率分别为52%、9%和9%，OS率分别为78%、38%和23%。肿瘤有代谢反应的患者比例为42%，评估为部分代谢反应、稳定代谢反应和进展代谢反应的患者，其PFS分别为7.2个月、5.4个月和1.8个月。

　　卡博替尼最常见的3度及以上不良反应分别为低磷酸盐血症(尤文肉瘤和骨肉瘤组分别为11%和7%)、AST升高(尤文肉瘤和骨肉瘤组分别为4%和7%)、手足综合征(尤文肉瘤和骨肉瘤组分别为7%和4%)、气胸(尤文肉瘤和骨肉瘤组分别为2%和9%)及中性粒细胞减少(尤文肉瘤和骨肉瘤组分别为4%和9%)。68%的患者出现严重不良事件，21%的患者因治疗相关的不良反应导致剂量降低，无患者因治疗导致的不良反应死亡。

　　据海得康医学顾问（400-001-9769）了解到，在美国和欧盟，卡博替尼被批准用于治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者，以及既往接受过索拉非尼（sorafenib）治疗的肝细胞癌（HCC）患者。卡博替尼在中国还在审批阶段，相信在不久的将来卡博替尼也会在国内上市。

　　现在唯一靠谱的卡博替尼仿制药在孟加拉。孟加拉碧康制药生产的Cabozanix是卡博替尼在全球的首仿药，也是迄今为止唯一获得政府监管机构批准合法生产的仿制药。急需用药的患者可以通过跨境医疗，开具处方购买，切不可轻信代购和药房等购买。

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