依鲁替尼新口服混悬剂用于患有慢性移植物抗宿主病的儿科患者

　　美国FDA批准依鲁替尼 (Imbruvica) 用于1岁以上患有慢性移植物抗宿主病 (cGVHD) 的儿童患者，这些患者在1线或多线系统治疗失败后。制剂包括胶囊、片剂和口服混悬剂。

　　在iMAGINE (NCT03790332) 中评估了疗效，这是一项针对1岁至22岁以下患有中度或重度cGVHD的儿科和年轻成人患者的开放标签、多中心、单臂研究 依鲁替尼。该研究包括47名在1线或多线全身治疗失败后需要额外治疗的患者。如果单个器官泌尿生殖系统受累是cGVHD的唯一表现，则患者被排除在外。

　　患者的中位年龄为13岁（范围为1至19岁）。47名患者的选定人口统计数据如下：70%男性，36%白人，9%黑人或非裔美国人，55%其他或未报告。

　　主要疗效结果衡量标准是第25周的总体反应率 (ORR)。根据2014年NIH共识开发项目反应标准，ORR 包括完全反应或部分反应。第25周的ORR为60%。中位缓解持续时间为5.3个月。从首次反应到死亡或cGVHD新全身治疗的中位时间为14.8个月。

　　最常见（≥20%）的不良反应，包括实验室异常，是贫血、肌肉骨骼疼痛、发热、腹泻、肺炎、腹痛、口腔炎、血小板减少和头痛。

　　对于12岁及以上的cGVHD患者，依鲁替尼的推荐剂量为420mg，每天一次，对于1至12岁以下的cGVHD患者，推荐剂量为240mg/㎡，每天一次口服（最高剂量为420mg），直到cGVHD进展、潜在恶性肿瘤复发或不可接受的毒性。

　　“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务。海得康医学顾问咨询电话：400-001-9769，官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文医药信息内容仅供参考，具体疾病治疗和用药请咨询医生评估，海得康不承担任何责任。本站图片来源于网络，侵权请联系删除。】