鲁索替尼在治疗复发/难治性大颗粒淋巴细胞白血病中的显著疗效

　　大颗粒淋巴细胞（LGL）白血病，这一罕见的慢性淋巴细胞增殖性疾病，主要以细胞毒性T或NK细胞的异常扩增为特征。尽管该疾病的进展通常较为缓慢，但多数患者在病程中会因血细胞减少或相关自身免疫性疾病的症状而需要接受治疗。目前，以环磷酰胺、甲氨蝶呤和环孢素为主的免疫抑制剂是一线治疗方案。然而，该疾病的复发率较高，且对于复发或难治性患者的最佳治疗方案尚未有定论。鉴于JAK/STAT通路在LGL白血病发病机制中的重要作用，我们研究团队探索了鲁索替尼作为潜在治疗手段的可能性。

　　在我们的研究中，共有21名患者接受了鲁索替尼治疗。值得注意的是，其中有10名患者（占比47.6%）在开始鲁索替尼治疗前已对三种主要的免疫抑制剂产生耐药性。结果显示，鲁索替尼的总体缓解率高达86%（18/21），包括3例完全缓解和15例部分缓解。在为期9个月的中位随访期内，中位缓解持续时间达到了4个月。此外，一年无事件生存率和一年总生存率分别达到了57%和83%。治疗过程中仅观察到轻微的副作用。同时，患者的生物学参数，特别是中性粒细胞减少症和贫血症状，得到了显著改善，并显示出了完整的分子反应。

　　综上所述，本研究结果强有力地支持了鲁索替尼作为治疗复发/难治性LGL白血病的有效选择。

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