鲁索替尼在真实世界中治疗骨髓纤维化的效果分析

　　Ruxolitinib（RUX）是欧盟批准的一种Janus激酶1/2抑制剂（JAKi），专门用于治疗成人骨髓纤维化（MF）相关的脾肿大或症状。本文呈现了JAKoMo研究的中期分析结果，这是一项关于骨髓纤维化的前瞻性、非干预性IV期研究。

　　自2012年至2019年（数据截止至2021年3月），共有来自122个德国医疗中心的928名患者参与了本研究，这些患者包括未曾接受过JAKi治疗以及已经接受过JAKi治疗的病例。

　　在接受鲁索替尼治疗后，高达82.5%的患者可触及的脾脏大小在一个月内显著缩小，且这种改善在部分患者中可持续长达24个月（占比60%）。此外，从治疗的第1个月（中位数-5.2）到第12个月（-6.2），患者的症状评估分数呈现出明显的改善趋势。

　　然而，治疗过程中也出现了一些常见的不良事件（AE），其中贫血（31.2%）和血小板减少症（28.6%）最为普遍。截至数据收集截止时，有54.3%的患者因死亡、不良事件或健康状况恶化而退出了研究。值得注意的是，在整个研究过程中并未观察到新的安全性问题。

　　综上所述，本研究进一步证实了鲁索替尼在真实世界环境下，对于老年以及未曾接受过JAKi治疗的骨髓纤维化患者群体中的安全性和有效性。

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