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鲁索替尼在真实世界中治疗骨髓纤维化的效果分析

时间:2024-06-07     作者:医学编辑李可艾   阅读

  Ruxolitinib(RUX)是欧盟批准的一种Janus激酶1/2抑制剂(JAKi),专门用于治疗成人骨髓纤维化(MF)相关的脾肿大或症状。本文呈现了JAKoMo研究的中期分析结果,这是一项关于骨髓纤维化的前瞻性、非干预性IV期研究。

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  自2012年至2019年(数据截止至2021年3月),共有来自122个德国医疗中心的928名患者参与了本研究,这些患者包括未曾接受过JAKi治疗以及已经接受过JAKi治疗的病例。

  在接受鲁索替尼治疗后,高达82.5%的患者可触及的脾脏大小在一个月内显著缩小,且这种改善在部分患者中可持续长达24个月(占比60%)。此外,从治疗的第1个月(中位数-5.2)到第12个月(-6.2),患者的症状评估分数呈现出明显的改善趋势。

  然而,治疗过程中也出现了一些常见的不良事件(AE),其中贫血(31.2%)和血小板减少症(28.6%)最为普遍。截至数据收集截止时,有54.3%的患者因死亡、不良事件或健康状况恶化而退出了研究。值得注意的是,在整个研究过程中并未观察到新的安全性问题。

  综上所述,本研究进一步证实了鲁索替尼在真实世界环境下,对于老年以及未曾接受过JAKi治疗的骨髓纤维化患者群体中的安全性和有效性。

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