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鲁索替尼在治疗对羟基脲耐药或不耐受的真性红细胞增多症患者中的应用与效果

时间:2024-06-07     作者:医学编辑李可艾   阅读

  羟基脲(HU)是当前真性红细胞增多症(PV)的主流一线治疗方法。然而,临床实践显示,约有15%-24%的真性红细胞增多症患者对羟基脲表现出不耐受或耐药性。

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  本研究为一项欧洲范围内的真实世界IV期观察性研究,旨在评估鲁索替尼对于羟基脲耐药或不耐受的真性红细胞增多症患者的治疗效果与安全性。研究对患者进行了长达24个月的跟踪随访。我们主要关注患者的疾病概况及疾病负担的描绘。

  在参与研究的350名患者中,70%的患者年龄超过60岁。值得注意的是,大部分患者(59.4%)在开始使用鲁索替尼治疗前的12个月内至少接受过1次静脉切开术。研究结果显示,68.2%的患者在使用鲁索替尼后实现了血细胞比容的有效控制,其中92.3%的患者血细胞比容降至45%以下。到第24个月时,35.4%的患者达到了血液学缓解的标准。此外,85.1%的患者在研究期间未再进行静脉切开术。

  在治疗过程中,54.3%的患者报告了与治疗相关的不良事件,其中最为常见的是贫血(22.6%)。在研究期间报告的10例死亡中,仅有2例可能与研究药物有关。

  综上所述,本研究证实鲁索替尼在治疗真性红细胞增多症方面能够维持长时间的血细胞比容控制,显著减少大多数患者的静脉切开术需求,且整体耐受性良好。

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