瑞派替尼Ripretinib治疗反复复发直肠胃肠道间质瘤一例报告

　　胃肠道间质瘤（GIST）是最常见的胃肠道间质肿瘤类型。在接受伊马替尼治疗的转移性胃肠道间质瘤患者中，仅有不到2%的患者能实现病理完全缓解。此外，大多数患者会产生耐药性，导致对伊马替尼和后续酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的反应受限。具体而言，伊马替尼的中位进展时间为2年，而舒尼替尼和瑞格非尼的中位进展时间则约为半年。近年来，四线药物瑞派替尼Ripretinib成为治疗胃肠道间质瘤的重要进展之一。INVICTUS试验，一项针对晚期胃肠道间质瘤患者的双盲、随机、安慰剂对照的3期临床研究，表明Ripretinib能显著降低疾病进展和死亡风险，特别是针对那些已接受过≥4系治疗的晚期GIST患者，并且对于多种KIT/血小板源性生长因子受体α（PDGFRα）基因突变具有明显的临床活性。

　　本文介绍了一例在中国接受瑞派替尼Ripretinib治疗的晚期直肠胃肠道间质瘤病例。在之前的几年里，该患者对一线至三线药物治疗的反应均不佳。然而，经过3个疗程的瑞派替尼Ripretinib治疗后，肿瘤出现了部分缓解（PR）。这一病例提示我们，对于具有耐药突变（包括原发性和继发性）的胃肠道间质瘤患者，早期使用针对这些突变的抑制剂治疗可能会更加准确、合理。Ripretinib针对多种KIT/PDGFRα基因突变展现出的明显临床活性，为这类患者提供了新的治疗希望。

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