伏索利肽治疗3-59个月软骨发育不全

　　伏索利肽（vosoritide）是一种重组C型利钠肽类似物，已证明能提高5-18岁软骨发育不全儿童的年生长速度。本研究旨在评估伏索利肽在5岁以下婴儿和儿童中的安全性和有效性。

　　研究纳入了通过基因检测确诊为软骨发育不全，且已完成基线生长研究或观察期的60个月以下儿童。根据筛选时的年龄，这些儿童被分为三个连续队列：24-59个月（队列1）；6-23个月（队列2）；以及0-5个月（队列3）。每个队列包括接受伏索利肽的哨兵患者，以确定适当的每日药物剂量，其余患者在每个年龄层内随机分配（1:1），接受每日皮下注射伏索利肽（0-23个月婴儿30.0μg/kg；24-59个月儿童15.0μg/kg）或安慰剂，持续52周。患者、护理人员、研究人员和申办者对治疗分配情况均不知情。

　　研究的主要结局指标是安全性和耐受性，这在所有接受至少一剂研究剂量的患者中进行了评估。次要结局指标是52周时身高Z评分相对于基线的变化，对所有随机分配的患者进行了分析。

　　研究共招募了75名患者（其中37名[49%]为女性）。11人被分配为哨兵患者，32人被随机分配接受伏索利肽治疗，32人被分配为安慰剂组。两名患者停止了治疗和研究：伏索利肽组一名（死亡），安慰剂组一名（退出）。所有75名（100%）患者均发生了不良事件（伏索利肽组中每位患者每年发生204.5起不良事件，安慰剂组中每位患者每年发生73.6起不良事件），其中大多数是短暂的注射部位反应和注射部位红斑。伏索利肽组中的三名（7%）患者发生了严重不良事件（氧饱和度降低、呼吸道合胞病毒细支气管炎和婴儿猝死综合征、肺炎），而安慰剂组的六名（19%）患者发生了严重不良事件（小癫痫、自闭症、胃肠炎、呕吐和副流感病毒感染、呼吸窘迫、颅骨骨折和中耳炎）。伏索利肽组和安慰剂组之间身高Z评分相对于基线变化的最小二乘平均差异为0.25（95% CI -0.02至0.53）。

　　综上所述，3-59个月的软骨发育不全儿童接受伏索利肽治疗52周后，出现了轻微的不良事件，并且身高Z评分相对于基线有所增加。

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