伏索利肽vosoritide长期治疗软骨发育不全的效果探究

　　软骨发育不全是一种导致身材矮小比例失衡，并可能伴随严重医疗并发症的疾病。伏索利肽vosoritide作为首款针对软骨发育不全根本病因的治疗药物，已展现出对生长和身体比例的积极影响。然而，关于其对医疗并发症、健康相关生活质量（HRQoL）等长期终点的直接影响，目前尚缺乏足够数据支持。

　　近期，一项研究深入探讨了软骨发育不全对医疗并发症、HRQoL、医疗资源使用以及死亡率的影响，并评估了伏索利肽vosoritide的潜在改变作用。

　　研究结果显示，对于在2岁至青春期之间开始长期治疗的个体，临床试验中观察到的生长速度增加将持续至其达到最终身高（92%的一致性），并有望带来上半身与下半身比例的显著改善（85%的可能性）。若治疗开始较晚，虽然最终身高可能更高（100%），但改善比例的效果可能更佳（92%的可能性）。

　　尽管目前数据有限，但研究小组普遍认为，越早开始长期治疗，对症状性椎管狭窄、脊柱后凸、阻塞性睡眠呼吸暂停和枕骨大孔狭窄等软骨发育不全临床上最重要的并发症的终生发生率产生积极影响的可能性就越大。这些并发症对合并症、死亡率和/或HRQoL具有显著影响。

　　此外，早期长期治疗更有可能使伏索利肽vosoritide对终生手术发生率产生积极影响（90%的可能性）。这一发现进一步强调了早期干预的重要性，以期在更大程度上改善患者的长期预后和生活质量。

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