每日一次皮下注射伏索利肽有助于增加软骨发育不全儿童的生长速度

　　软骨发育不全是一种缺乏有效的治疗方法的疾病。然而，研究表明，每日一次皮下注射伏索利肽（vosoritide）可能有助于增加软骨发育不全儿童的生长速度。

　　一项研究对比了伏索利肽与安慰剂在治疗软骨发育不全儿童中的效果。研究对象为临床诊断为软骨发育不全、能够行走且年龄在5岁至18岁以下的儿童，他们之前参加了为期6个月的基线生长研究。

　　在研究期间，患者被随机分配接受每日一次皮下注射伏索利肽15.0 μg/kg或安慰剂，由经过培训的护理人员在家中进行，持续52周。主要评估指标是治疗52周后，患者与对照组相比，平均年化生长速度相对于基线的变化。所有随机分配的患者（n=121）均被纳入疗效分析，而所有接受至少一剂伏索利肽或安慰剂的患者（n=121）均被纳入安全性分析。

　　在筛选合格的124名患者中，121名患者被随机分配，其中60人接受伏索利肽，61人接受安慰剂。最终，119名患者完成了为期52周的试验。结果显示，伏索利肽组与安慰剂组之间的年化生长速度调整平均差异为1.57厘米/年，显著有利于伏索利肽组（95% CI [1.22-1.93]；双侧p<0.0001）。

　　在安全性方面，共有119名患者出现至少一种不良事件，其中伏索利肽组为59例（98%），安慰剂组为60例（98%）。然而，没有任何严重不良事件被认为与治疗相关，也没有发生死亡事件。

　　综上所述，伏索利肽是一种有望促进软骨发育不全儿童生长的有效治疗方法。然而，目前尚不清楚其是否能增加患者的最终成年身高，以及长期治疗可能会带来的潜在风险。”

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