伏索利肽治疗软骨发育不全且有颈髓减压手术风险的婴幼儿安全有效

　　软骨发育不全是一种导致枕骨大孔和椎管变窄的疾病，这种情况在婴儿时期尤为严重，因为颈髓受压可能导致死亡率增加。而在成年后，椎管狭窄也会导致发病率显著增加。伏索利肽（vosoritide）是一种C-利尿钠肽类似物，先前的研究已经证明它可以改善软骨发育不全儿童的软骨内骨化。

　　为了进一步评估伏索利肽的安全性和有效性，特别是针对那些可能需要颈髓减压手术的婴儿，一项为期2年的开放标签随机对照试验正在进行中。这项试验针对的是0至≤12个月的软骨发育不全婴儿，大约20名婴儿将按1:1的比例随机分配至两个组别：一组接受每日一次皮下注射伏索利肽联合标准护理，另一组则仅接受标准护理。

　　该研究的主要目的是评估伏索利肽对于颈髓受压且有减压手术风险的婴儿的安全性和有效性。具体来说，研究人员将密切关注婴儿在接受治疗期间的不良反应和并发症，以评估药物的安全性。同时，他们还将通过测量枕骨大孔和椎管的生长情况，以及评估颈髓受压的改善程度，来评估药物的有效性。

　　在2年的试验结束后，那些随机接受单独标准护理的婴儿将有资格再转用伏索利肽加标准护理，继续接受3年的治疗。这项开创性的试验有望解决一个重要问题：对于有颈髓减压手术风险的婴儿，在早期使用伏索利肽治疗是否安全，并且能否改善枕骨大孔和椎管的生长，从而缓解狭窄，降低未来的发病率和死亡率。

　　总的来说，这项试验将为伏索利肽在患有软骨发育不全且有颈髓减压手术风险的婴儿和幼儿中的安全性提供重要的数据支持，并有望为这些患者提供一种新的治疗选择。

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