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伏索利肽vosoritide对软骨发育不全儿童的安全和持久的生长促进作用,伏索利肽价格多少?时间:2024-09-02 软骨发育不全是一种由成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)基因的致病性变异引起的疾病,它会导致软骨内骨化过程受损,进而影响儿童的正常生长发育。伏索利肽vosoritide作为一种C型钠尿肽的类似物,具有刺激软骨内骨生长的潜力,因此被开发用于治疗软骨发育不全。 在这项3期扩展研究中,我们主要关注了伏索利肽vosoritide对软骨发育不全儿童连续每日使用的有效性和安全性,并报告了两年的研究结果。这项研究是在完成至少6个月的基线观察性生长研究和52周的双盲安慰剂对照研究后进行的,患者有资格在开放标签的扩展研究中继续接受治疗。 在扩展研究中,所有患者均按规定剂量接受伏索利肽治疗,剂量为15.0微克/公斤/天。我们发现,在随机接受伏索利肽治疗的儿童中,他们的年生长速度从基线时的4.26厘米/年显著增加到了52周时的5.39厘米/年,并在104周时进一步增加到了5.52厘米/年。这一结果充分显示了伏索利肽对软骨发育不全儿童生长速度的持久促进作用。 同时,对于那些在扩展研究中从安慰剂交叉到伏索利肽治疗的儿童,他们的年化生长速度也从第52周的3.81厘米/年增加到了第104周的5.43厘米/年。这一变化进一步证实了伏索利肽对软骨发育不全儿童生长速度的积极影响。 在安全性方面,我们未检测到伏索利肽vosoritide新的不良反应。这表明,在长期治疗过程中,伏索利肽对儿童的安全性是可靠的。 综上所述,伏索利肽vosoritide治疗对于软骨发育不全儿童具有安全且持久的生长促进作用。这项研究结果为软骨发育不全儿童的治疗提供了新的选择和希望。 海得康”发掘国际新药动态,为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务,更多问题,请咨询海得康医学顾问,电话:400-001-9769,海得康官网微信:15600654560。 【友情提示:本文仅作为参考意见。用药期间随时与医生保持联系,随时沟通用药情况。图片侵权,请联系删除。】 |