伏索利肽Vosoritide：首次获批的里程碑

　　伏索利肽（vosoritide），商品名为VOXZOGO，是一种经过修饰的重组人C型利尿钠肽（CNP）类似物。它由BioMarin Pharmaceutical公司研发，专为治疗软骨发育不全这一罕见病症而设计。软骨发育不全是由成纤维细胞生长因子受体3基因（FGFR3）的功能获得性突变所引发，该基因在骨生长过程中起着负调节因子的作用。

　　伏索利肽vosoritide通过与利钠肽受体B（NPR-B）结合，恢复软骨的正常形成过程，进而抑制由过度活跃的FGFR3基因所触发的下游信号通路。这一独特的机制为软骨发育不全患者带来了新的治疗希望。

　　2021年8月，Vosoritide在欧盟获得了首次批准，用于治疗年龄≥2岁、骨骺未闭合的软骨发育不全患者。这一里程碑式的成就标志着该药物在欧盟地区正式应用于临床，为软骨发育不全患者带来了新的治疗选择。同时，软骨发育不全的诊断应通过适当的基因检测来确认，以确保患者能够准确受益于这一创新疗法。

　　目前，Vosoritide在美国也正在接受监管审查，有望为更多软骨发育不全患者带来福音。同时，多个国家也在积极推进该药物的临床开发进程，以期将这一创新疗法惠及全球患者。

　　本文旨在总结伏索利肽vosoritide从研发到首次获批的重要里程碑事件，特别是它作为首个治疗骨骺未闭合的2岁以上软骨发育不全患者的创新药物所取得的突破性进展。

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