伏索利肽vosoritide治疗软骨发育不全：C型利钠肽反馈调节的证据

　　遗传性疾病的研究表明，C型利钠肽（CNP）的血浆浓度受到反馈调节机制的影响。在软骨发育不全（Ach）患者中，CNP的细胞内活性受到抑制，导致血浆浓度升高。然而，外源性CNP激动剂对内源性CNP的治疗影响尚待明确。

　　一项针对28名软骨发育不全儿童的研究提供了重要线索，这些儿童接受伏索利肽vosoritide治疗超过5年。研究通过测量血浆中的氨基末端proCNP（NTproCNP）来评估内源性CNP的产生情况。这些测量值根据年龄和性别进行了调整，并转化为标准差评分（SDS），以便与骨骼生长情况进行关联分析。

　　研究结果显示，在治疗开始前，患者的NTproCNP SDS水平升高。然而，在治疗初期的前三个月内，随着生长速度的加快，NTproCNP水平显著下降。在长达5年的持续治疗过程中，NTproCNP水平呈现出较大的波动，并且在青春期的一些患者中显著增加。值得注意的是，在注射伏索利肽vosoritide后4小时，血浆中的NTproCNP受到抑制，这种抑制程度与注射前SDS所反映的激素抵抗水平成正比。

　　这些发现表明，在伏索利肽vosoritide的生长促进剂量期间，CNP仍然受到反馈调节机制的影响。加速生长过程中CNP水平的下降与间接反馈机制一致，而注射后4小时时的下降可能是细胞内CNP抗性消除的直接影响。这一研究为理解伏索利肽vosoritide在治疗软骨发育不全过程中的作用机制提供了新的证据。

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