伏索利肽vosoritide治疗软骨发育不全儿童，如何购买伏索利肽？

　　软骨发育不全是一种罕见的常染色体显性骨骼发育不良疾病，由FGFR3基因的激活变异引起。该病症表现为不成比例的身材矮小，且临床严重程度各异。长期以来，一直没有针对软骨发育不全儿童身材矮小的有效治疗药物。近期，伏索利肽（vosoritide）作为一种C型利尿钠肽类似物，被批准用于改善软骨发育不全儿童的生长状况。本研究旨在评估伏索利肽治疗软骨发育不全儿童的安全性和有效性。

　　在这项研究中，我们招募了26名患有软骨发育不全的儿童。研究设计包括一个6个月的观察期，以确定基线年化生长速度，随后是一个12个月的干预期。在干预期内，患者每天通过皮下注射接受15μg/kg/天的vosoritide治疗。该试验的共同主要终点包括不良事件的发生率，以及治疗12个月后年龄-性别标准化年化生长速度和身高标准化偏差评分（SDS）相对于基线的变化。

　　共有24名平均年龄为5.86岁的患者接受了伏索利肽治疗。首位患者于2020年8月4日入组，而最后一位患者于2023年9月8日完成了为期18个月的试验。研究结果显示，伏索利肽耐受性良好，未发生与治疗相关的严重不良事件。83.3%的患者出现注射部位反应，但没有患者因不良事件而停止治疗。与观察期相比，治疗期的年生长速度增加了2.26个标准差（SD），身高SDS增加了0.36个SD。特别地，软骨发育不全特定高度SDS增加了0.38SD。绝对年化生长速度则增加了1.81厘米/年。

　　综上所述，伏索利肽对于提高软骨发育不全儿童的生长速度是安全且有效的，其疗效与先前在软骨发育不全儿童中的研究结果相似。这一发现为软骨发育不全儿童的治疗提供了新的希望。

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