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鲁索替尼与伊布替尼联合治疗移植物抗宿主病的探讨,鲁索替尼仿制药在哪里上市

时间:2024-11-28     作者:医学编辑陈筱曦   阅读

  异基因造血干细胞移植(alloHSCT)作为血液系统疾病患者的一种挽救性治疗方法,虽然具有显著疗效,但常常伴随着移植物抗宿主病(GVHD)这一令人担忧的并发症。针对GVHD,一线治疗通常选择皮质类固醇,然而,对于类固醇难治性慢性GVHD(cGVHD),美国食品和药物管理局(FDA)已经批准了鲁索替尼(Jakafi)、依鲁替尼(Imbruvica,注:原文中“伊布替尼”应为“依鲁替尼”的笔误)和belumosudil(Rezurock)作为治疗选择。

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  病例一涉及一名四岁女性患者,她被诊断为自然杀伤(NK)细胞功能障碍,并接受了来自9/10匹配度的国家骨髓捐赠计划(NMDP)捐赠者的alloHSCT。移植后,患者出现了皮肤和肠道的cGVHD,且对类固醇和依鲁替尼治疗反应不佳。然而,通过同时服用依鲁替尼和鲁索替尼,患者的症状得到了显著改善。

  病例二则是一名患有镰状细胞性贫血的一岁男性患者。该患者按照来自母亲的单倍体移植方案进行了移植,但移植后出现了闭塞性细支气管炎机化性肺炎(BOOP)和病理证实的GVHD。这种cGVHD同样对类固醇治疗难治,但在同时服用依鲁替尼和鲁索替尼后,患者的病情得到了缓解。值得注意的是,这是首次报道鲁索替尼和依鲁替尼在儿科患者中的联合使用,且该组合治疗表现出了良好的耐受性,未观察到明显的不良事件,两名患者均无需中断治疗。

  基于这些病例的观察结果,我们建议在未来的研究中进一步探讨这种针对cGVHD的双重疗法,可以将其作为与类固醇进行比较的对照组,或者作为二线治疗选择进行评估。通过更多的临床研究,我们有望为GVHD患者提供更加有效且安全的治疗方案。

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