沃索立肽治疗软骨发育不全患者，如何购买该药品？

　　沃索立肽（Vosoritide），也称为伏索利肽或VOXZOGO，是治疗软骨发育不全（Achondroplasia, ACH）的一种突破性药物。以下是根据公开发布的试验数据和研究，提供的关于沃索立肽治疗软骨发育不全患者的更详细试验研究数据支持：

　　一、药物基本信息

　　· 活性成分：伏索利肽Vosoritide，一种C型利钠肽（CNP）的类似物。

　　· 治疗对象：适用于治疗软骨发育不全，特别是2岁及以上，骨骺尚未闭合的患者。

　　二、药物作用机制

　　· 作用靶点：伏索利肽Vosoritide作用于CNP受体B（NPR-B），通过抑制成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的信号通路，促进软骨内骨生长。

　　· 生理效应：作为软骨内骨生长的正向调节因子，刺激软骨细胞的增殖和分化。

　　三、临床试验数据

　　1. 疗效评估

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　　主要终点：年化生长速度（AGV）的变化。

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　　临床试验设计：

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　　· 研究一：一项随机、双盲、安慰剂对照的52周临床试验（NCT03197766）。纳入了121名5至14.9岁的软骨发育不全儿童患者，其中60名患者接受伏索利肽Vosoritide治疗，61名患者接受安慰剂治疗。

　　· 研究二：一项随机、双盲、安慰剂对照的2期试验（NCT03583697），评估了伏索利肽Vosoritide对5岁以下软骨发育不全患者的疗效和安全性。患者被随机分配接受每日一次皮下注射伏索利肽Vosoritide（n=43）或安慰剂（n=32）。

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　　试验结果：

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　　· 研究一：伏索利肽Vosoritide组患者的年化生长速度（AGV）调整后的平均差异为1.57厘米/年，显著高于安慰剂组（95% CI [1.22-1.93]; p<0.0001）。

　　· 研究二：伏索利肽Vosoritide治疗使身高Z评分增加0.30（95% CI, 0.07-0.54），年生长速度增加0.92厘米/年（95% CI, 0.24-1.59）。

　　2. 安全性与耐受性

　　· 长期研究数据：一项开放标签2期扩展研究显示，在治疗5年（60个月）期间，伏索利肽Vosoritide在15和30μg/kg/天的剂量下耐受性良好，安全性没有变化，随着时间的推移没有出现新类型的不良事件（AE），也没有严重的不良事件与治疗有关。

　　· 常见不良反应：包括注射部位疼痛、瘀伤、肿胀或刺激感，头晕、疲倦或恶心等。在5岁以下患者中，最常见的不良反应是注射部位反应（86%）和皮疹（28%）。

　　四、药物使用指南

　　· 推荐剂量：基于患者的体重和伏索利肽Vosoritide浓度，通常推荐的剂量为每公斤体重15微克。

　　· 治疗持续时间：取决于患者的个体生长潜力。当确认不再有生长潜力时，应停止治疗，这通常表现为年生长速率小于1.5厘米/年，且骨骺闭合。

　　五、监管批准情况

　　· 美国FDA：已加速批准伏索利肽Vosoritide用于治疗≥5岁伴有开放性骨骺的软骨发育不全儿童患者。

　　· 欧洲委员会（EC）：批准伏索利肽Vosoritide用于治疗从2岁开始、直至生长板闭合的软骨发育不全儿童患者。

　　· 其他国家：伏索利肽Vosoritide在日本、巴西和澳大利亚也获得了治疗软骨发育不全患者的批准。

　　伏索利肽Vosoritide通过其独特的作用机制，在多项临床试验中显示出对软骨发育不全患者显著的生长改善效果，并且具有良好的安全性和耐受性。这些试验数据为伏索利肽Vosoritide在临床上的广泛应用提供了坚实的支持。

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