艾曲波帕：获批适应症、作用靶点与个体化用药策略

　　艾曲波帕（艾曲泊帕乙醇胺）为口服非肽类小分子TPO受体激动剂，2008年FDA获批上市，2018年NMPA批准国内上市，国内法定获批适应症分为三项，第一项为既往糖皮质激素、免疫球蛋白治疗应答不佳的6周岁及以上儿童与成人慢性原发免疫性血小板减少症（ITP），仅限出血风险升高、血小板数值持续偏低患者使用，不可用于血小板轻度减少无出血症状人群；第二项为免疫抑制方案治疗后缓解不足的成人重型再生障碍性贫血（SAA）；FDA额外获批慢性丙型肝炎合并血小板减少适应症，用于丙肝抗病毒前短期升血小板治疗，该适应症尚未在国内获批上市。

　　本品作用靶点为骨髓巨核细胞、造血祖细胞表面c-Mpl（TPO受体），药物选择性结合受体胞外结合域，激活下游JAK-STAT、MAPK信号传导通路，促进骨髓造血干祖细胞向巨核细胞系定向增殖分化，加速成熟巨核细胞释放外周血小板，药物经肝脏代谢，半衰期21~32小时，口服给药后1~2周外周血小板开始出现数值上升，停药后1~2周血小板逐步回落至基线水平，不直接中和破坏血小板的自身抗体，仅通过促造血改善血小板生成缺陷。

　　慢性ITP个体化给药：成人起始标准剂量50mg每日一次口服，6~17周岁儿童起始25mg每日一次，用药每周复查血常规，目标维持血小板50~150×10⁹/L即可，无需提升至正常参考范围；血小板＜50×10⁹/L每次上调25mg，单日最大给药剂量限定75mg；单次血小板＞400×10⁹/L立即暂停服药，数值回落至安全区间后下调最低有效维持剂量；连续足量用药4周血小板仍无法达标判定治疗无效终止用药。合并肝功能轻中度损伤患者起始剂量减半，重度肝功能不全从最低25mg起步，缩短血常规监测间隔至每5日一次。重型再生障碍性贫血个体化方案分为单药维持、联合免疫抑制剂两类，联合环孢素/抗胸腺细胞球蛋白为一线优选方案，起始剂量150mg每日一次，连续用药2周复查血常规，依据网织红细胞、血小板数值阶梯调量，最大单日剂量不超过300mg，连续16周无造血改善停止用药。

　　用药饮食管控为服药前后间隔4小时避免乳制品、铁剂、多价阳离子补充剂，该类物质螯合药物降低肠道吸收效率。全疗程核心安全监测为肝功能与血栓指标，每4周复查肝功，基线门静脉高压、房颤、既往血栓病史患者，血小板＞300×10⁹/L即启动剂量下调，规避静脉血栓栓塞风险。

　　据悉，艾曲波帕已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

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