多尼达洛森DAWNZERA：12岁以上HAE患者适用，RNA靶向预防性治疗新选择

　　DAWNZERA（donidalorsen，多尼达洛森）是全球首款获批上市的RNA靶向反义寡核苷酸类HAE预防药物，FDA法定获批适用人群限定12周岁及以上Ⅰ型、Ⅱ型遗传性血管水肿患者，Ⅲ型HAE暂无获批用药指征。

　　本品靶向作用于肝脏PKK信使RNA，区别于既往C1酯酶抑制剂、血浆激肽酶拮抗剂等蛋白靶点药物，通过RNA干扰通路下调靶基因翻译，持续性减少体内PKK合成，阻断缓激肽过量释放诱发的血管通透性异常升高，实现长效预防HAE水肿发作，给药后第4周即可观测到血浆PKK水平显著性下降，全治疗周期靶点抑制作用持续稳定，药理作用机制为RNA靶向药物独有的作用路径。

　　支撑12周岁以上人群适应症获批的OASIS-HAE试验入组受试者包含成年患者与12~17周岁青少年，入组青少年病例全部符合Ⅰ/Ⅱ型HAE确诊标准，导入期8周内至少出现2次经临床确诊的HAE发作，试验设计单独设置青少年亚组疗效统计，青少年亚组疗效降幅与成年受试者数据无统计学差异，每4周给药亚组发作率降幅79%，每8周亚组降幅53%，基于该亚组数据FDA放开12周岁以上全年龄段用药准入。

　　安全性层面，Ⅲ期全组最常见不良反应为注射部位红肿、疼痛、硬结，给药组局部不良反应发生率13.2%，多为1~2级自限性反应，无需停药处理；全身不良反应以头痛、乏力、鼻咽炎为主，发生率低于10%，无严重过敏、肝肾重度损伤相关药物不良事件，安全数据支撑12岁以上人群长期维持预防用药。药品不可用于急性HAE发作急救，急性水肿发作需联用院内急救药物。

　　据悉，多尼达洛森已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

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