盐酸依拉米肽Elamipretide：线粒体心磷脂结合剂，作用机制与疗效

　　盐酸依拉米肽（FORZINITY）为人工合成四肽类线粒体靶向药物，FDA归类为线粒体心磷脂特异性结合剂，2025年9月经美国FDA加速审批上市，获批适应症仅限体重≥30kg的Barth综合征成人及大龄儿童，用于改善患者骨骼肌肌力，国内暂未获批上市及相关适应症，给药方式为每日一次皮下注射，原研企业StealthBioTherapeutics。

　　药品规格80mg/mL单剂量注射液，2℃~8℃避光冷藏储存，开封后室温存放不超过8天。

　　获批的关键疗效数据来自TAZPOWER随机双盲安慰剂对照Ⅲ期临床试验，试验入组确诊Barth综合征、体重达标受试者，随机分为药物皮下给药组与安慰剂组，主要疗效终点为膝关节伸肌肌力变化，试验周期24周。24周终点统计，药物治疗组膝关节伸肌肌力较基线平均提升12.4%，安慰剂组肌力无统计学改善，组间差异具备统计学显著性（P＜0.01）；次要终点包含6分钟步行距离、日常活动评分，治疗组6分钟步行距离较基线平均提升32.6米，安慰剂组步行距离小幅下降。开放标签延展试验随访周期168周，持续皮下给药全周期受试者骨骼肌肌力改善作用维持稳定，无药效衰减现象，心肌功能相关指标（左室射血分数）呈渐进性小幅改善，为后续拓展心肌病相关适应症提供循证基础。

　　安全性，Ⅲ期临床试验全组最常见不良反应为注射部位疼痛、红斑、硬结，发生率21.3%，多为1~2级自限性反应；全身不良反应以轻度头痛、恶心、乏力为主，发生率低于10%，重度过敏、肝肾器质性损伤在对照试验中未见明确药物相关病例，整体安全谱可支撑Barth综合征患者长期皮下维持给药。

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