Ascendis制药公司19年3月宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性药物TransCon CNP治疗软骨发育不全儿童的孤儿药资格（ODD）。TransCon CTN是一种长效C型利钠肽（CNP）前药（prodrug），每周一次皮下注射，通过提供持续的、安全的、治疗水平的CNP暴露，解决软骨发育不全的各个方面问题。

　　软骨发育不全是最常见的侏儒症，影响全球大约25万人，目前还没有获得FDA批准的治疗方法。软骨发育不全可导致严重的骨骼并发症和并存疾病，包括枕骨大孔缩小、睡眠呼吸暂停和慢性耳部感染。患者常常面临多次手术，来减轻多种并发症。

　　软骨发育不全是由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因中的一个常染色体显性激活突变引起的，该突变导致FGFR3和CNP信号通路的作用失衡。临床前和临床数据表明，CNP通路可刺激生长。增加的CNP可抵消下游FGFR3突变的影响，从而促进骨骼生长。

　在健康受试者中开展的I期临床研究显示，Transcon CNP单次给药后在7天内可连续提供目标水平的CNP暴露，可支持每周一次的给药，同时具有良好的耐受性安全特性。基于这些初步结果，Ascendis公司计划在今年第三季度启动对软骨发育不全儿童进行II期临床试验。