艾曲波帕治疗难治性重型再生障碍性贫血

　　治疗方案：艾曲波帕150mg/日，服用24周（半年），共40例难治性重型再障患者参加了试验。

　　总疗效：用药半年，共20例获得缓解（50%）

　　坚持用药：5例患者服药12周（三个月）时无效，至半年时出现疗效。

　　停药后治疗：15例有效患者，因疗效稳定停止服用艾曲波帕；其中5例再次服用艾曲波帕仍然有效。

　　克隆学演变：本试验40例患者，与1期临床试验43人合计83人，共16例（19%）发生染色体核型异常，且大多数（87%）发生在半年以内。7例患者出现-7或7q-异常，其中6例为对艾曲波帕无效的患者。

　　髓系肿瘤基因突变发生率，在初诊再障患者、艾曲波帕治疗后有效、无效及发生克隆演化的患者，均没有明显差异。

　　艾曲泊帕的用药建议：

　　1、艾曲波帕应用时间尽量长，有效率会更高；

　　2、艾曲波帕疗效稳定的患者，可以考虑停药，即便复发，再次治疗有效率仍较高；

　　3、艾曲波帕治疗后，尤其是短期（1年内）应该评价其疗效就染色体变化，决定后续治疗有无调整；

　　4、治疗后即便停药，也应该定期进行骨髓检查进行评价，因为目前缺乏长期观察结果作为指导；

　　4、艾曲波帕治疗无效患者，要警惕7号染色体发生异常进展为MDS或急性白血病，应尽早进行造血干细胞移植。

　　据海得康医学顾问了解到，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》2019版正式发布，将艾曲泊帕乙醇胺片纳入了抗出血药乙类范围。该目录自2020年1月1日起正式实施。这让越来越多的ITP患者能够通过瑞弗兰获得良好的疗效和舒适的治疗体验，尽早走出疾病阴霾，回归幸福生活。另外，艾曲泊帕乙醇胺片也在中国大陆获批用于 12 岁及以上儿童 ITP 的二线治疗。

　　海得康医学顾问还了解到，孟加拉碧康制药仿制的艾曲波帕已经上市，有两个规格，25mg和50mg。

　　碧康制药生产的艾曲泊帕仿制药Elbonix是迄今为止唯一获得政府监管机构批准合法生产的仿制药。碧康制药具备规范严格的GMP标准生产场所，又受政府部门严格监管，产品疗效有保证，价格经济，也是不错的选择。

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　　为保证用药安全，请患者谨慎选择！