2020年08月，美国FDA已受理其提交的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该NDA寻求批准melflufen（melphalan flufenamide）联合地塞米松治疗三重难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。三重难治是指患者疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂、一种抗CD38单抗治疗无效。

　　此次研究共入组了157例患者，这些患者在免疫调节剂（IMiD）和蛋白酶体抑制剂（PI）治疗失败后，对泊马度胺（pomalidomide）和/或Darzalex（daratumumab，达雷妥尤单抗）不敏感。该研究的患者人群包括三重难治和/或髓外疾病和/或具有细胞遗传学高危特征的患者亚组。

　　数据显示：

　　（1）在意向性治疗（ITT，n=157）群体中，总缓解率（ORR）为29%、中位无进展生存期（PFS）为4.2个月、中位总生存期（OS）为11.6个月；在有治疗应答的患者中，中位缓解持续时间（DOR）为5.5个月、中位PFS为8.5个月。

　　（2）在三重难治亚组（n=119）中，ORR为26%、中位PFS为3.9个月、中位OS为11.2个月；在有治疗应答的患者中，中位DOR为4.4个月、中位PFS为8.5个月。

　　（3）在髓外疾病（EMD，n=55）亚组中，ORR为24%、中位PFS为2.9个月、中位OS为6.5个月；在有治疗应答的患者中，中位DOR为5.5个月、中位PFS为17.3个月。所有这些数据都得到了独立审查委员会（IRC）的确认。

　　结果显示：melflufen联合地塞米松方案，有潜力为难以治疗且预后很差的RRMM患者提供一种治疗选择，包括三重难治性骨髓瘤患者和髓外疾病（EMD）患者。该研究中，melflufen+地塞米松方案治疗显示出持久缓解、且随着治疗时间的延长而加深，这表明患者能够从长期治疗中获益。

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