美国FDA于2022年4月加速批准alpelisib（Vijoice）用于2岁及以上患有PIK3CA相关过度生长谱（PROS）严重表现且需要全身治疗的成人和儿童患者。

　　PROS是一系列罕见疾病，其特点是血管、淋巴系统和其他组织的非典型过度生长和异常。

　　来自真实世界数据，一项针对两岁及以上符合要求的PROS患者的临床研究，alpelisib的疗效在总共在37名患者中进行了评估，这些患者在接受第一剂之前24周内进行的成像中发现了至少一个靶病变。

　　在疗效人群中的37名患者中，27％的患者在第24周有放射学反应。在有反应的患者中，60％的反应持续12个月或更长时间。

　　患者中最常见（≥10％）的不良反应是腹泻、口腔炎和高血糖。

　　推荐给儿科患者（2至18岁以下）的alpelisib剂量为50毫克，每天一次与食物一起口服；

　　对于6岁及以上的儿科患者，如果有临床指征，可在24周后将剂量增加到125mg。

　　≥18岁成人患者的推荐剂量为250毫克口服，每天一次与食物一起服用。

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