Amvuttra（vutrisiran）已被被美国国家健康与护理卓越研究所（NICE）推荐为治疗遗传性淀粉样变性的一种选择。

　　根据最终指南，英格兰的遗传性甲状腺素运载蛋白相关（ATTR）淀粉样变性患者将可以选择Amvuttra，与需要每隔几周或更频繁地进行一次皮下注射的现有疗法相比，Amvuttra每三个月进行一次皮下注射。

　　ATTR淀粉样变性是一种罕见且严重的疾病，由身体制造的一种蛋白质不能正确产生而引起。这种称为转甲状腺素蛋白（TTR）的蛋白质在ATTR淀粉样变性中会变得异常，并分裂成更小的片段（淀粉样蛋白）。

　　这些沉积物会积聚在身体的不同器官和组织中，例如心脏、眼睛、神经和胃肠道，从而造成损害并产生可能危及生命的健康问题。

　　如果不及时治疗，ATTR淀粉样变性患者会发展为多发性神经病——周围神经疾病——这会导致下肢和手部感觉丧失、自主神经功能障碍和活动能力丧失。

　　Amvuttra是一种RNAi疗法，旨在通过抑制肝脏产生TTR蛋白来解决ATTRv淀粉样变性的根本原因，从而降低血液中TTR的水平。

　　该公司的NICE申请得到了HELIOS-A研究数据的支持，在该研究中，Amvuttra治疗显示第18个月的TTR降低了84.7％，而标准护理Onpattro（patisiran）降低了80.6％，Alnylam早期的RNAiATTRv淀粉样变性疗法是静脉内给药每隔几周。

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