血友病A治疗药物Altuviio已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于预防和按需治疗以控制出血事件，以及用于患有A型血友病的成人和儿童的手术管理疾病。

　　患有血友病A的人缺乏足够的功能性因子VIII蛋白来帮助他们的血液凝结，导致外部出血、瘀伤和关节出血。

　　Altuviio的半衰期是标准和延长半衰期因子VIII产品的三到四倍，因此它允许每周给药。

　　FDA的决定标志着Altuviio的首次监管批准，该决定基于3期XTEND-1研究的结果，在该研究中，该疗法显示出优于先前的因子预防治疗。

　　每周一次的Altuviio预防达到了研究的主要终点，为平均年化出血率（ABR）为0.7且中位ABR为零的严重血友病A患者提供了显着的出血保护。

　　该治疗还达到了研究的关键次要终点，根据患者内部比较，与先前的因素预防相比，ABR显着降低了77％。

　　其他数据显示可以预防关节出血，并且使用Altuviio治疗可以100％解决膝关节、踝关节或肘关节等反复出血的关节。

　　来自XTEND-Kids的中期数据还显示，12岁以下儿童接受每周一次的Altuviio治疗26周后，平均ABR为0.5，中位ABR为零。

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