原发性高草酸尿症(PH)是一种罕见的遗传疾病，可导致肝脏产生过量的草酸盐，据估计，全世界每38，600人中有1人受到影响。 PH1是临床上最普遍的(大约80%的PH患者)并且是三种PH亚型中最严重的。PH1是一种进行性代谢紊乱，主要影响肾脏，并可导致进行性肾脏损害。在美国，估计有超过2000人患有PH1。

FDA批准里夫洛萨（Rivfloza）建立在诺和诺德推进研究、促进创新和建立战略伙伴关系的传统基础上，以扩大罕见疾病的治疗选择布兰丁·拉克鲁瓦Novo Nordisk Inc 。战略和罕见病专家致力于代表罕见病患者推动变革，并帮助解决PH1社区尚未满足的重大需求。期待着让PH1患者能够获得我们的第一次RNAi治疗。

这一批准是基于关键的2期PHYOX的结果正在进行的3期PHYOX的临床试验和中期数据延伸学习。PHYOX2例符合其主要终点，表明接受里夫洛萨治疗的患者从第90天到第180天，24小时尿草酸盐(Uox)排泄量从基线水平显著降低。使用曲线下面积(AUC)分析测量24小时Uox相对于基线的百分比变化。AUC组间差异的最小二乘(LS)均值24小时Uox是4976 (95%可信区间:2803，7149；p<0.0001)，这在里夫洛萨和安慰剂组进行为期90天的研究。最常见的不良反应(20%以上的患者报告)是注射部位反应。1PHYOX的中期业绩扩展研究显示，在接受额外六个月里夫洛萨治疗的13名PH1患者中，24小时Uox排泄量保持减少。

RNA干扰对于PH1患者来说是一种行之有效的治疗方法。在里夫洛萨的批准下现在，我们有了一种新的治疗方法，可以安全有效地降低草酸盐的产量。使用gal xc RNAi平台，里夫洛萨以肝脏特异性乳酸脱氢酶为目标，这是PH1中草酸盐生成的最后一步。

里夫洛萨诺和诺德的第一个RNAi治疗药物是使用专利的GalXC开发的RNAi技术平台。里夫洛萨设计用于抑制肝酶乳酸脱氢酶的表达，该肝酶催化乙醛酸代谢途径中导致PH1患者中草酸盐过量产生的最终共同步骤。

里夫洛萨由Dicerna Pharmaceuticals，Inc .开发，该公司于2021年被诺和诺德收购。诺和诺德计划生产Rivfloza2024年初面向符合条件的患者提供。

里夫洛萨注射液80 mg、128 mg或160 mg是一种处方药，用于降低9岁及以上儿童和1型原发性高草酸尿症(PH1)且肾功能相对保留的成人的尿草酸盐水平。

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