II期IDIOME试验结果表明，小分子突变IDH1抑制剂艾伏尼布在治疗三个独立的IDH1突变骨髓增生异常综合征（MDS）患者组中具有良好的耐受性和显着疗效。

　　研究人员对以下人群进行连续28天周期的艾伏尼布500mg口服给药，每日一次：

　　先前接受阿扎胞苷治疗失败的高危MDS患者（队列A；n，29），患有未经治疗的高危MDS且无危及生命的血细胞减少症的患者（队列B；n，29），先前使用促红细胞生成素失败的低风险MDS患者（队列C；n，10）。主要终点是3个月和6个月时的总体缓解率（ORR），通过完全缓解（CR）、部分缓解（PR）和疾病稳定且血液学改善（HI）进行评估。3个周期后，队列B中的1名无反应患者被添加阿扎胞苷治疗，但没有额外的反应。

　　数据截止时，ORR为69％，有18例缓解，包括12例CR、1例PR和5例HI。18名患者中有17名在3个周期后达到缓解。中位缓解持续时间为7.4个月。在整个队列中，中位OS为14个月。12名患者出现疾病进展，11名患者死亡，大部分是由于复发或进展。

　　报告了5例严重的治疗相关不良事件，其中4例为分化综合征。一名患者患有与艾伏尼布治疗相关的发热性中性粒细胞减少症，但已顺利解决。

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