杜氏肌营养不良（DMD）药物Agamree（Vamorolone）的长期疗效和安全性怎么样？

　　据估计，全球每3,500名男性新生儿中就有一人患有DMD，它是一种罕见的肌肉萎缩性疾病，由编码肌营养不良蛋白指令的基因发生变化或突变引起，而抗肌营养不良蛋白是增强和保护肌肉所必需的。该疾病的主要里程碑是丧失行走能力、丧失自行进食、开始辅助通气和发展为心肌病。

　　Agamree是一种解离类固醇，其作用方式与现有的皮质类固醇（目前治疗DMD儿童和青少年的标准）类似，但没有相同的安全问题。

　　该药物于今年年初获得药品和保健品监管局（MHRA）批准用于治疗4岁及以上的DMD患者，最近还被欧盟和美国批准用于不同年龄人群。

　　这些授权得到了关键VISION-DMD研究的积极结果的支持，其中Agamree在治疗24周后达到了主要终点，即站立速度与安慰剂相比，并显示出良好的安全性和耐受性。

　　VISION-DMD研究48周后Agamree治疗的结果，支持该药物的长期疗效和安全性，并得出结论，该药物总体耐受性良好，与24周研究结果一致。

　　Agamree还显示了从标准护理皮质类固醇转用的患者在骨骼健康和生长方面的安全益处

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