辉瑞公司的一次性血友病B疗法Beqvez最近获得了美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗患有中重度B型血友病的成人。

　　FDA授权范围：

　　该一次性疗法特别授权用于目前正在使用因子IX (FIX) 预防治疗的患者，或当前或历史上有危及生命出血的患者，或反复发生严重自发性出血事件且不具有中和抗体的患者。

　　B型血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，由凝血FIX缺失或水平不足导致。

　　全球有超过38,000人受此疾病影响。

　　Beqvez的优势：

　　Beqvez以静脉输注的形式给药，但目标是使患者能够自行生产FIX。

　　有可能减轻医疗和治疗负担，并为合适的患者带来变革。

　　临床试验结果：

　　FDA的决定得到了BENEGENE-2研究的支持，在该研究中，Beqvez在年化出血率(ABR)上不劣于FIX预防方案。

　　接受Beqvez治疗的患者中，平均ABR为2.5，而预防治疗期的平均ABR为4.5。

　　60%接受Beqvez治疗的患者消除了出血，预防组为29%。

　　总的来说，Beqvez作为一种一次性基因疗法，为B型血友病患者提供了新的治疗选择，有望显著减轻他们的治疗负担和生活困扰。

　　“海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展，并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息，请拨打我们的医学顾问电话：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我们的专业团队会为提供详细的咨询。

　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。