镰状细胞病疗法Oxbryta/voxelotor有怎样的作用？
作者：
医学编辑李可艾
2024-05-09
Oxbryta(voxelotor)已被美国国家健康与护理卓越研究所(NICE)推荐用于治疗12岁及以上患者的镰状细胞病(SCD)。
SCD是一种终生遗传性疾病，导致红细胞呈明显的新月形状。这会阻塞血管并影响氧气在身体各处的输送方式。
这种疾病会导致严重的健康问题，包括溶血性贫血（一种因红细胞被破坏的速度快于补充速度而发生的血液疾病）以及严重的器官损伤、剧烈疼痛、中风和视力丧失。
Oxbryta每日服用一次片剂，在临床试验中显示，与标准治疗相比，可以改善贫血，并证明有可能减少重复输血的需要。
根据NICE的最终指南草案，该药物可以与另一种名为羟基脲的SCD治疗药物一起使用，也可以单独使用。
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