艾伏尼布（商品名：Tibsovo）在2023年10月24日获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗携带IDH1突变的复发性或难治性骨髓增生异常综合征（R/R MDS）。这一批准使艾伏尼布成为首款针对IDH1突变MDS的靶向药物，同时也是艾伏尼布在美国获批的第4项适应症。

　　FDA的此次批准主要基于一项开放标签、剂量递增、剂量扩展I期研究（AG120-C-001）的积极结果。该研究共纳入18例携带IDH1突变的R/R MDS患者，评估了艾伏尼布（500mg，每日1次）在这类患者中的安全性、有效性、药代动力学（PK）和药效学（PD）性质。研究结果显示，实现完全缓解（CR）的患者比例为38.9%，实现客观缓解的患者比例为83.3%，中位总生存期（OS）为35.7个月。在依赖输血的患者中，艾伏尼布也显示出了一定的疗效。

　　骨髓增生异常综合征（MDS）是一种祖细胞（干细胞）无法成熟为健康血细胞的疾病，与较差的总体结果以及转化为急性髓系白血病（AML）的风险增加相关。大约3.6%的MDS患者存在IDH1突变，这被认为是早期“驱动”突变。在TIBSOVO获批之前，尚无针对该分子定义子集的获批靶向疗法。

　　艾伏尼布是一种针对IDH1特定类型突变的精准药物。在全球范围内，艾伏尼布已经获得了五种适应症的批准，包括在美国、欧盟、澳大利亚和中国的批准。在美国，艾伏尼布被批准用于治疗IDH1突变的复发或难治性AML的成人患者，以及单药治疗或与阿扎胞苷联合治疗年龄≥75岁或患有妨碍治疗的合并症的新诊断IDH1突变AML的成人患者。此外，艾伏尼布还被批准用于治疗IDH1突变复发或难治性MDS成年患者，以及既往接受过IDH1突变胆管癌治疗的患者。

　　艾伏尼布仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。