艾曲泊帕作为治疗儿童免疫性血小板减少症（ITP）的常用药物，已被临床广泛应用。然而，在实际治疗过程中，即便使用相同剂量的艾曲泊帕，不同患儿之间的疗效和药物不良反应（ADR）仍存在显著差异。目前，关于艾曲泊帕在治疗ITP时的最佳浓度尚未有明确研究报道。

　　本研究旨在探寻艾曲泊帕在治疗儿童免疫性血小板减少症中的最适宜浓度，以期为个体化治疗提供依据。

　　我们采用单中心、前瞻性队列研究设计，纳入了被诊断为难治性持续性/慢性ITP且血小板计数低于30×10^9/L的儿童患者。所有患儿均接受艾曲泊帕治疗，并进行至少2个月的随访。在治疗至少2周后，我们通过高效液相色谱-质谱法对患儿体内的药物浓度进行了精确检测。同时，我们深入分析了患儿的临床特征、药物浓度、治疗反应以及药物不良反应之间的关系。

　　研究共纳入30例患儿，包括13名男性和17名女性，中位年龄为72个月（范围在45~94个月）。艾曲泊帕的中位剂量和中位浓度分别为1.39（1.09-1.56）mg/kg和2.70（2.25-4.13）mg/L。结果显示，14人对治疗有反应，16人无反应，5人出现药物不良反应。虽然反应组的药物浓度在数值上略低于无反应组，但差异无统计学意义（t = 0.755，P = 0.457）。然而，出现ADR的患儿药物浓度显著高于未出现ADR的患儿（t = 2.538, P = 0.017）。ADR的受试者工作特征曲线下面积为0.78（95%置信区间：0.56−1.00），临界浓度为4.33 mg/L，此时检测的敏感性为88%，特异性为60%。进一步的逻辑回归分析提示，艾曲泊帕治疗前血小板计数较高的患儿更可能对治疗产生良好反应。

　　本研究表明，艾曲泊帕在治疗儿童免疫性血小板减少症中具有良好的疗效，且总体耐受性可。但长期或高剂量使用可能增加ADR风险。因此，临床实践中应密切监测并调整艾曲泊帕至最适宜浓度，以实现个体化治疗管理，提高疗效并减少不良反应的发生。

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