中性粒细胞减少症常常会限制造血细胞移植（HCT）后使用缬更昔洛韦对巨细胞病毒（CMV）感染的治疗。近期一项2期研究显示，相较于缬更昔洛韦，马瑞巴韦展现出更佳的疗效，并且其治疗限制性毒性更少。

　　该研究纳入了HCT后出现首次无症状巨细胞病毒感染的患者。这些患者被按照1:1的比例分层，并随机分配到马瑞巴韦组（每日两次，每次400mg）或缬更昔洛韦组（剂量根据肾脏清除率调整），治疗持续8周，并进行了12周的随访。研究的主要终点是在第8周时确认的巨细胞病毒血症清除率（预设的非劣效性界限为主要假设的7.0%）。关键的次要终点是复合主要终点，即在第8周至第16周期间未发现巨细胞病毒组织侵袭性疾病。同时，也对治疗中出现的不良事件(TEAE)进行了评估。

　　在接受治疗的患者中（马瑞巴韦组273名，缬更昔洛韦组274名），马瑞巴韦未达到预设的非劣效性主要终点（马瑞巴韦组清除率为69.6%，缬更昔洛韦组为77.4%，调整后差异为-7.7%，95%置信区间[CI]为-14.98至-0.36，治疗差异的95%CI下限超过-7.0%）。然而，在第16周时，分别有52.7%的马瑞巴韦组患者和48.5%的缬更昔洛韦组患者维持了巨细胞病毒血症清除，且无组织侵袭性疾病（调整后差异为4.4%，95%CI为-3.91至12.76）。与缬更昔洛韦相比，使用马瑞巴韦的患者出现中性粒细胞减少症（16.1%与52.9%）或因TEAE停药（27.8%与41.2%）的情况较少。停药的主要原因是由于中性粒细胞减少症（马瑞巴韦组为4.0%，缬更昔洛韦组为17.5%）。

　　尽管基于预先设定的非劣效性界限，马瑞巴韦在主要终点上并未达到缬更昔洛韦的非劣效性，但在治疗后的随访期间，马瑞巴韦展现出了与缬更昔洛韦可比的巨细胞病毒血症清除率，并且因中性粒细胞减少症导致的停药情况显著减少。

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