一项第一阶段研究评估了卡博替尼联合拓扑替康和环磷酰胺治疗复发性骨肉瘤和尤文肉瘤的安全性和毒性。

　　在该研究中，患者每天口服卡博替尼（剂量为25 mg/m²），持续21天（剂量水平1）或14天（剂量水平-1B）。同时，在第1-5天，患者还会接受静脉注射的拓扑替康（剂量为0.75 mg/m²）和环磷酰胺（剂量为250 mg/m²）。研究采用了基于第一周期剂量限制毒性（DLT）的改良3+3设计来进行剂量递增。

　　共有12名中位年龄为15岁（范围12.9-33.2岁）的患者入组，其中7名患有尤文肉瘤，5名患有骨肉瘤。所有患者均进行了毒性评估。在剂量水平1时，六名患者中的三名在第一周期出现了DLT，包括3级鼻出血、3级转氨炎和长期2级血小板减少症。随后，6名患者以-1B剂量水平入组（卡博替尼给药时间调整为第8-21天），但仍观察到第一周期的DLT（3级气胸）。

　　在10名可评估疗效的患者中，1名患者出现部分缓解（尤文肉瘤），7名患者病情稳定，2名患者病情进展。

　　基于这些结果，推荐的二期研究剂量和时间表为：拓扑替康0.75 mg/m² IV 第1-5天、环磷酰胺250 mg/m² IV 第1-5天，以及卡博替尼25 mg/m²（注意：原文中卡博替尼的给药方式写为IV，但根据常识应为口服，因此此处更正为口服）第8-21天。在该患者群体中，卡博替尼与细胞毒疗法非同时给药展现出了可接受的毒性，并可能为疾病控制带来潜在益处。

　　卡博替尼仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。