瓦莫洛龙（Vamorolone）是一种创新的“解离”类固醇。在儿童杜氏肌营养不良症（DMD）的随机试验中，与每天0.75 mg/kg的泼尼松相比，瓦莫洛龙在肌肉功能方面展现出了相似的疗效，同时在促进线性生长和改善骨转换标志物方面表现更佳。

　　本研究旨在确定小儿杜氏肌营养不良症中，由瓦莫洛龙和泼尼松引起的肾上腺抑制（AS）的频率，并利用单克隆抗体免疫测定法来评估皮质醇的阈值。

　　我们对来自一项随机、双盲、设有安慰剂和泼尼松对照的24周瓦莫洛龙试验，以及随后的24周交叉延伸试验的数据进行了皮质醇水平的事后分析。我们采用Elecsys II免疫测定法来测量早晨和ACTH刺激后的皮质醇水平。肾上腺抑制定义为刺激的皮质醇水平低于500nmol/L（“历史阈值”）或低于400nmol/L（“修订阈值”）。

　　入组时的患者平均年龄为5.41±0.86岁（N=118）。在第24周时，使用历史皮质醇阈值和修订后的皮质醇阈值，肾上腺抑制的参与者比例分别如下：泼尼松0.75 mg/kg/天为100%（25/25）和92.0%（23/25）；瓦莫洛龙6 mg/kg/天为95.2%（20/21）和90.5%（19/21）；瓦莫洛龙2 mg/kg/天为84.2%（16/19）和47.5%（9/19）；安慰剂组为20.0%（4/20）和0%（0/20）。在接受类固醇治疗的男孩中，早晨和ACTH刺激后的皮质醇峰值之间存在强烈的相关性（第48周的斯皮尔曼相关性为0.83）。

　　瓦莫洛龙和泼尼松使用后，肾上腺抑制的发生非常普遍，并且与瓦莫洛龙相关的肾上腺抑制呈现剂量依赖性。当使用单克隆抗体测定时，较低的刺激皮质醇阈值可能更为合适。我们建议接受瓦莫洛龙治疗的患者在应激情况下使用氢化可的松作为糖皮质激素。

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