近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了伏索利肽（vosoritide）的补充新药申请（sNDA），用于提高患有开放性骨骺（生长板）软骨发育不全的5岁以下儿科患者的线性生长。这一适应症的批准是基于年化生长速度的显著改善而获得的加速批准。此前，伏索利肽仅适用于5岁及以上的儿童，而此次扩大的适应症现在涵盖了所有年龄段的开放性生长板儿童。

　　一项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验（研究111-206），以评估伏索利肽在5岁以下儿童中的安全性和有效性。根据该试验的结果，结合对5岁及以上儿童患者进行的充分且控制良好的3期研究（研究111-301）的证据，已确定伏索利肽在所有年龄段的儿童患者中均具有安全性和有效性，能够显著改善骨骺开放的软骨发育不全儿童的线性生长。伏索利肽对5岁以下儿童的总体安全性与对年龄较大的儿童的安全性相似。

　　此外，一项开放标签、长期的2期扩展研究数据也于9月在欧洲儿科内分泌学会2023年会议上公布。该研究显示，在四年的时间里，与未接受治疗的同龄同性别软骨发育不全儿童相比，接受伏索利肽治疗的2岁及以上儿童的平均身高Z分数提高了1.1至1.4个标准差，平均身高增长了6.3至7.8厘米。同时，接受伏索利肽治疗三年的2岁以下儿童，平均身高Z分值也提高了0.8至1.0个标准差，身高增加了3.5至3.9厘米。

　　目前，伏索利肽已在欧洲获批用于治疗2岁及以上且生长板开放的软骨发育不全儿童。9月，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）也采纳了积极意见，建议扩大伏索利肽注射剂的适应症，用于治疗4个月及以上且骨骺未闭合的软骨发育不全儿童。欧盟委员会预计将于今年晚些时候做出最终批准决定。

　　除了欧美市场外，伏索利肽还在日本获准用于治疗患有软骨发育不全且生长板开放的出生儿童。在巴西，该药物获准用于治疗6个月及以上患有开放性生长板的儿童；在澳大利亚，则获准用于治疗2岁及以上患有软骨发育不全且生长板开放的儿童。

　　值得一提的是，伏索利肽最近还获得了FDA的孤儿药资格认定，用于治疗软骨发育不良症。这是一种由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起的遗传疾病，其特征是骨骼生长受损。

　　伏索利肽作为一种C型利钠肽（CNP）类似物，可作为FGFR3下游信号通路的正调节剂，促进软骨内骨生长。对于患有软骨发育不全的儿童来说，由于FGFR3的功能获得性突变，软骨内骨生长受到负面调节。而伏索利肽的出现，为这些患者提供了新的治疗选择。

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