《柳叶刀》杂志上发表的一项随机、双盲3期研究结果显示，C型利钠肽类似物伏索利肽（Vosoritide）能够显著提高软骨发育不全儿童的生长速度。该研究由澳大利亚维多利亚州墨尔本大学的首席研究员Ravi Savarirayan领导，并在全球多个中心进行。

　　共有121名儿童参与了这项试验，他们来自澳大利亚、德国、日本、西班牙、土耳其、美国和英国。试验是对伏索利肽进行的2期研究之后的延续，旨在进一步验证该药物的有效性和安全性。该药物通过下调成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）信号通路来发挥作用，建议的每日皮下剂量固定为15.0 µg/kg。

　　经过52周的治疗，与接受安慰剂治疗的61名儿童相比，接受伏索利肽治疗的60名儿童的平均年生长速度显著增加了1.57厘米/年。这一结果证实了伏索利肽在促进软骨发育不全儿童生长方面的有效性。

　　除了主要终点外，研究人员还评估了关键次要终点，包括52周时身高z评分相对于基线的变化。结果显示，这一变化也明显有利于伏索利肽，最小二乘均值差异为0.28。然而，上肢与下肢节段比率与基线相比的变化并不显著，且下肢和上肢或手臂跨度的肢体比例比率没有变化。

　　在安全性方面，研究中大多数不良事件都是轻微的。73%的伏索利肽患者和48%的对照组患者出现了注射部位反应，但这些反应都不严重且短暂。没有出现3级或更严重的超敏反应或过敏反应。此外，三名接受伏索利肽治疗的患者和四名对照者报告的九起严重不良事件均与研究药物无关。

　　“海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展，并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息，请拨打我们的医学顾问电话：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我们的专业团队会为提供详细的咨询。

　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。