英国药品和保健品管理局（MHRA）已批准Pharming Group的Joenja（leniolisib）用于治疗患有罕见免疫疾病激活型磷酸肌醇3-激酶delta综合征（APDS）的患者。以下是对此事件的详细分析：

　　一、药物与治疗疾病概述

　　药物名称：Joenja（leniolisib）

　　治疗疾病：激活型磷酸肌醇3-激酶delta综合征（APDS）

　　适用人群：体重至少45公斤的成人和12岁及以上的青少年

　　二、APDS疾病背景

　　患病率：英国约有30至40人患有APDS

　　疾病性质：遗传性疾病，导致免疫系统无法正常工作，无法抵抗感染

　　主要症状：反复肺部感染、生长发育障碍，以及患血细胞癌（如淋巴瘤）的风险增加

　　三、Joenja的药物特性与疗效

　　药物类型：小分子磷酸肌醇3-激酶delta抑制剂

　　用药方式：每日口服两次

　　疗效数据：在为期12周的安慰剂对照研究中，随机接受Joenja治疗的患者淋巴结缩小，幼稚B细胞计数较安慰剂组提高37%

　　综上所述，Joenja的获批为APDS患者带来了新的希望，有望改善他们的生活质量并延长生存期。同时，这也体现了Pharming Group在罕见病药物研发领域的实力和承诺。

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