Selumetinib（司美替尼，商品名Koselugo）在针对无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）成人患者的3期KOMET试验中，展现出了显著的疗效。与安慰剂相比，使用该药物治疗的患者其客观缓解率（ORR）获得了统计学上显著且具有临床意义的改善，达到了试验的主要终点。

　　这一结果对于成人NF1患者而言具有重要意义，因为大约70%的NF1病例发生在成人中，而此前尚无针对成人患者的有效治疗方案。司美替尼此前已获得FDA批准用于治疗2岁及以上患有NF1且有症状、无法手术的PN的儿科患者，但成人患者的治疗需求一直未得到满足。

　　KOMET试验是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验，入组患者均为至少18岁、患有NF1且具有症状性、无法手术的PN的成人患者。试验的主要终点是由独立审查委员会在第16周期评估的ORR，而次要终点则包括慢性目标PN疼痛强度的变化、反应持续时间、无进展生存期等多个指标。

　　在安全性方面，司美替尼在成人患者中的表现与之前在儿童和青少年患者中报告的数据一致，没有观察到新的安全信号。这意味着该药物在成人患者中的使用也是相对安全的。

　　总的来说，司美替尼在KOMET试验中的表现令人鼓舞，为无法手术的丛状神经纤维瘤的成人NF1患者提供了新的治疗希望。

　　司美替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。