Elraglusib（9-ING-41）因其在治疗尤文肉瘤方面的潜在疗效，获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的罕见儿科疾病资格认定。

　　Elraglusib 药物介绍

　　药物类型：Elraglusib 是一种新型 GSK-3β 抑制剂，通过抑制糖原合酶激酶-3β（GSK-3β）在癌细胞中的作用，展现出了抗肿瘤活性。

　　作用机制：GSK-3β 在肿瘤生长、细胞侵袭和转移中发挥着多重作用。Elraglusib 通过靶向这一关键分子，能够抑制癌细胞的生长和扩散。

　　适应症开发：Elraglusib 正在开发用于多种癌症的治疗，包括尤文肉瘤、软组织肉瘤、黑色素瘤、结直肠癌和胰腺癌等。

　　临床试验进展

　　Actuate-1902 试验：这是一项正在进行的开放标签、多中心 1/2 期临床试验，旨在评估 Elraglusib 治疗复发/难治性恶性肿瘤（包括尤文肉瘤和尤文肉瘤相关儿科小圆细胞肉瘤）儿童患者的安全性和有效性。

　　试验设计：该试验招募了 8 名复发/难治性尤文肉瘤患者，他们接受了 Elraglusib 联合拓扑替康和环磷酰胺的治疗。

　　剂量与给药：Elraglusib 的单药治疗剂量为 9.3 mg/kg，每周两次；同时也在评估与其他化疗药物的联合使用效果。

　　主要终点：试验的主要终点是安全性，同时也在评估抗肿瘤活性。

　　试验结果：初步试验数据显示，Elraglusib 与化疗联合治疗在患有复发/难治性尤文肉瘤的儿科患者中产生了抗肿瘤活性的初步信号。特别是在接受治疗的 6 名患者中，有 2 例报告了持续的持久完全缓解。

　　Elraglusib 因其在治疗尤文肉瘤方面的潜在疗效获得了 FDA 的罕见儿科疾病资格认定和孤儿药资格认定。这两项认定不仅认可了该药物的治疗潜力，也为其未来的研发和市场推广提供了有力支持。

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