他米巴罗汀（Tamibarotene）联合阿扎胞苷（Azacitidine）治疗新诊断的RARA（视黄酸受体α）过度表达的高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的3期SELECT-MDS-1试验未能达到其主要终点，即未能显著提高完全缓解（CR）率。

　　SELECT-MDS-1试验概况

　　试验设计：SELECT-MDS-1是一项多国、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在评估他米巴罗汀联合阿扎胞苷与阿扎胞苷加安慰剂对高危MDS患者的疗效。

　　患者纳入标准：患者必须年满18岁，新诊断为MDS，RARA过度表达，且根据修订后的国际MDS预后评分系统分类为极高、高或中危疾病。

　　治疗方案：患者以2:1的比例随机分配接受他米巴罗汀加阿扎胞苷或安慰剂加阿扎胞苷治疗。

　　主要终点：前190名患者获得CR的比例。

　　试验结果

　　CR率对比：在纳入研究意向治疗队列的前190名患者中，他米巴罗汀联合阿扎胞苷组的CR率为23.8%（95% CI，16.7%-32.2%），而阿扎胞苷加安慰剂对照组的CR率为18.8%（95% CI，10.1%-30.5%）。然而，这种差异并不具有统计学意义（P=0.2084）。

　　安全性评估：他米巴罗汀加阿扎胞苷在所有入组患者（n=245）中普遍具有良好的耐受性，且不良反应特征与先前研究数据一致。

　　先前的研究与发现

　　2期试验支持：先前报道的2期试验结果显示，在新诊断的RARA过度表达的急性髓系白血病（AML）患者中，他米巴罗汀和阿扎胞苷的CR/CRi率达到61%。

　　SELECT-AML-1试验：在2期SELECT-AML-1试验中，评估了他米巴罗汀与阿扎胞苷加维奈托克（Venclexta）的组合疗法。然而，该试验也未能显示出三联疗法相对于双联疗法的显著优势，且入组已停止。

　　尽管他米巴罗汀联合阿扎胞苷在SELECT-MDS-1试验中未能显著提高CR率，但这一研究仍然为理解这种联合疗法在高危MDS患者中的疗效和安全性提供了有价值的信息。未来，随着更多临床数据的积累和分析，可能会为他米巴罗汀在其他适应症或组合疗法中的应用带来新的机遇。

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