芦曲泊帕（Lusutrombopag，商品名：Mulpleta）是一种新型二代口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RAs），主要用于治疗慢性肝病（CLD）患者的血小板减少症。

　　芦曲泊帕最早于2007年在日本原创研发，旨在解决慢性肝病患者中因肝功能不全引起的血小板减少症。

　　上市情况：芦曲泊帕已分别于2015年9月在日本、2018年8月在美国、2019年2月在欧洲获得上市许可，用于治疗慢性肝病合并血小板减少症。2023年6月29日，芦曲泊帕获得国家药监局（NMPA）批准在中国上市。

　　二、关键临床研究

　　L-PLUS 1和L-PLUS 2研究

　　L-PLUS 1研究纳入97例HRT患者，结果显示芦曲泊帕组约77.1%的患者血小板计数显著回升，而安慰剂组仅为6.3%。此外，芦曲泊帕组患者对血小板输注的需求显著降低。

　　L-PLUS 2研究在更大的样本量（N=215）中进一步验证了芦曲泊帕的疗效，并确认其疗效不受食物、种族的影响。

　　研究设计：这两项研究均为随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验，旨在评估芦曲泊帕的有效性和安全性。

　　研究结果：

　　真实世界研究

　　研究设计：在日本和欧洲开展的真实世界研究纳入了各种基线特征的患者，以评估芦曲泊帕在实际临床环境中的疗效和安全性。

　　研究结果：这些研究的结果与L-PLUS 1和L-PLUS 2研究基本一致，进一步证实了芦曲泊帕的有效性和安全性。

　　中国Ⅲ期临床研究

　　研究设计：这项研究由复旦大学附属中山医院周俭教授团队联合中国9家肝病中心学者共同完成，纳入66例慢性肝病伴重度血小板减少症的中国患者，进行随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验。

　　研究结果：芦曲泊帕组在第8天的应答者比例显著高于安慰剂组（43.2% vs 4.5%），且有72.7%的患者在第8天及之后、术前2天内的血小板计数达到手术标准，无需进行血小板输注。此外，芦曲泊帕组的不良事件发生率与安慰剂组相当，显示出良好的安全性。

　　三、临床研究结论

　　有效性：芦曲泊帕能够显著提高慢性肝病患者的血小板计数，减少血小板输注需求，从而降低手术风险和医疗成本。

　　安全性：芦曲泊帕在临床试验中表现出良好的安全性，与安慰剂组相比无显著增加的不良事件发生率。

　　临床意义：芦曲泊帕为慢性肝病伴血小板减少症的患者提供了一种安全、有效的治疗选择，特别是在中国等乙型肝炎病毒感染高发的地区具有更重要的临床意义。

　　特殊人群应用：针对孕妇、哺乳期妇女以及存在严重心血管疾病的患者等特殊人群，未来研究可探索芦曲泊帕的安全性和有效性。

　　联合用药：研究芦曲泊帕与其他药物的联合应用，以探索更优化的治疗方案。

　　综上所述，芦曲泊帕在临床试验中表现出色，其有效性和安全性得到了充分验证。随着研究的深入和临床应用的推广，芦曲泊帕有望成为慢性肝病伴血小板减少症患者的重要治疗选择。

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