FDA已批准ALYFTREK（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）用于治疗囊性纤维化（CF），以下是对该药物的详细介绍：

　　ALYFTREK是一种每日一次的下一代三联组合囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）调节器，旨在恢复CFTR功能的正常水平，从而治疗囊性纤维化（CF）。该药物由vanzacaftor、tezacaftor和deutivacaftor三种成分组成，分别通过不同机制作用于CFTR蛋白，共同增加细胞表面CFTR的数量和功能，提高CFTR活性。

　　适应症与用法用量

　　适应症：ALYFTREK适用于6岁及以上患有囊性纤维化（CF），且其CFTR基因中至少有一个F508del突变或另一种对ALYFTREK有反应的突变的患者。

　　用法用量：ALYFTREK为每日一次给药，具体剂量需根据患者的年龄、体重和CFTR基因突变类型等因素确定。

　　临床试验与安全性

　　临床试验：ALYFTREK的批准基于全面的3期关键计划，该计划涉及来自20多个国家和200多个地点的1000多名患者。试验结果表明，ALYFTREK在主要终点（与TRIKAFTA相比，ppFEV1相对于基线的绝对变化的非劣效性）和所有关键次要终点（包括汗液氯化物[SwCl]相对于基线的绝对变化）方面均表现出色。

　　安全性：在所有研究中，ALYFTREK的耐受性普遍良好。在针对6-11岁CF儿童的3期研究中，ALYFTREK证明了安全性，并支持其在该年龄组中的益处。

　　药物特点与优势

　　每日一次给药：ALYFTREK是第一个每日一次的CFTR调节器，为患者提供了更方便的给药方案。

　　广泛的基因突变覆盖：ALYFTREK对多种CFTR基因突变有效，包括对其他CFTR调节剂疗法无缓解的31种额外突变。

　　潜在的变革性选择：对于约150名患有这些特定突变的CF患者来说，ALYFTREK提供了一种潜在的变革性治疗选择。

　　关于囊性纤维化

　　囊性纤维化（CF）是一种罕见的、缩短寿命的遗传性疾病，影响全球超过92000人。CF是一种进行性多器官疾病，影响肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。

　　发病机制：CF由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白缺陷和/或缺失引起。这些突变导致盐和水在许多器官中进出细胞的流动不畅，进而引发一系列临床症状。

　　治疗现状：目前囊性纤维化的治疗主要包括药物治疗、营养支持、物理治疗、基因治疗和肺移植等。随着科学研究的不断深入和新药的不断涌现，囊性纤维化患者的治疗前景正在逐步改善。

　　总的来说，ALYFTREK的批准为囊性纤维化患者带来了新的治疗选择和希望。随着该药物的广泛应用和进一步研究，我们期待它能够为更多患者带来更好的治疗效果和生活质量。

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