司美替尼治疗神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤有怎样的效果?
司美替尼在一期临床试验中展现出了对神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤的显著治疗效果:
试验概况
试验对象:本试验招募了24位患儿,其中男性13位,女性11位,中位年龄10.9岁(年龄范围3岁至18.5岁)。
肿瘤情况:入组时患儿的肿瘤平均中位体积为1205毫升。
治疗方案:患儿接受了司美替尼的长期治疗,中位治疗周期为30个周期(即120周)。
治疗效果
肿瘤体积缩小:经治疗后,所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小,平均减少了31%。
最佳疗效治疗周期:取得最佳疗效的治疗周期中位数为20个周期(即80周)。
有效率:在入组的24位患儿中,17位药物有效,有效率为71%。
20毫克组:9人有效(共12人)。
25毫克组:5人有效(共6人)。
30毫克组:3人有效(共6人)。
疗效维持:取得疗效的患儿继续服用药物,其疗效得以维持,维持周期的中位数为23个周期。
研究发现,神经纤维瘤即使是小幅度的萎缩,都可以减轻患儿的疼痛、身体畸形,并改善患儿的运动机能。
药物特性:司美替尼作为一种治疗神经纤维瘤的新药,不仅疗效显著,而且副作用小。
耐药性:药物的长期使用并没有产生耐药性,这对于需要长期治疗的患儿来说是一个非常重要的优势。
综上所述,司美替尼在一期临床试验中展现出了对神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤的显著治疗效果。其不仅能够有效缩小肿瘤体积,还能改善患儿的临床症状,且长期使用不产生耐药性。
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