《美国医学会杂志》（JAMA）上发表的关于杜氏肌营养不良症男孩皮质类固醇治疗临床试验的概述：

　　皮质类固醇被用于改善杜氏肌营养不良症（DMD）男孩的力量和功能，但最佳治疗方案和剂量尚存不确定性。

　　本研究旨在比较每日泼尼松、每日地夫可特与间歇性泼尼松方案在DMD男孩中的治疗效果。

　　研究方法：双盲平行组随机临床试验。纳入196名4-7岁（平均年龄5.8岁）的DMD男孩，随访时间为3年。参与者被随机分为三组：每日泼尼松（0.75mg/kg）、每日地夫可特（0.90mg/kg）或间歇泼尼松（每次0.75mg/kg，开始10天，然后停止10天）。

　　主要结果：总体主要结果包括抬脚速度、用力肺活量和药物治疗满意度调查表（TSQM）得分。每日使用的泼尼松和每日使用的地夫可特都比间歇使用的泼尼松更有效（P＜0.001和P=0.017），每日使用的方案之间没有明显差异（P=0.38）。

　　具体发现：

　　抬脚速度：

　　每日泼尼松vs间歇性泼尼松：0.06rise/s，P=0.003。

　　每日地夫可特vs间歇性泼尼松：0.06rise/s，P=0.017。

　　每日泼尼松vs每日地夫可特：-0.004rise/s，P=0.75。

　　用力肺活量和TSQM得分：

　　配对比较没有统计学意义。

　　不良事件：最常见的不良事件包括行为异常（每日泼尼松组34%，每日地夫可特组38%，间歇性泼尼松组36%）。上呼吸道感染（分别为37%、29%和36%）。呕吐（29%、26%和23%）。

　　研究结果支持使用每日皮质类固醇方案（泼尼松或地夫可特）作为DMD男孩的初始治疗，而不是本研究中测试的间歇性泼尼松方案。

　　综上所述，这项临床试验为DMD男孩的皮质类固醇治疗提供了重要的证据支持。研究结果表明，每日使用的皮质类固醇方案在改善抬脚速度方面优于间歇性方案，而每日泼尼松和每日地夫可特之间的效果相当。

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